»ç»ó ù À¯ÀüÀÚ ÆíÁý Ä¡·áÁ¦ ¿µ±¹¼ ź»ý ... 1ȸ Åõ¾à 45¾ï ¿ø, ¼¼°è ÃÖ°í°¡
MHRA, SCD ¹× TDT Ä¡·áÁ¦·Î ¡®Ä«½º°Åºñ¡¯ Çã°¡
Ưº°ÇÑ Àç·Â°¡ ¾Æ´Ï¸é Á¢±ÙÁ¶Â÷ ºÒ°¡´ÉÇÑ ¾à¹°
µî·Ï: 2023.11.17
[±Û·Î¹ú ¾à¹°½ÃÀå ºÐ¼®] ÇコÄÚ¸®¾Æ´º½º´Â Äڷγª µî °¨¿°º´ È®»êÀ» °è±â·Î Á¦¾à·¹ÙÀÌ¿À»ê¾÷¿¡ ´ëÇÑ ±¹¹ÎÀû °ü½ÉÀÌ Å©°Ô ³ô¾ÆÁü¿¡ µû¶ó ±¹³»¿Ü ¾à¹°°³¹ß ÇöȲ ¹× °ü·Ã ±â¾÷µéÀÇ µ¿ÇâÀ» ºñÁß ÀÖ°Ô ÃëÀçÇÏ°í ÀÖ½À´Ï´Ù. º» ´º½º°¡ µ¶ÀÚ ¿©·¯ºÐÀÇ °Ç°°ü¸®¿Í ÅõÀÚ ÆÇ´Ü µî¿¡ ÁÁÀº Á¤º¸°¡ µÇ±â¸¦ ¹Ù¶ø´Ï´Ù. <ÆíÁýÀÚ ÁÖ>
-
- À¯ÀüÀÚ dna gene °Ô³ð
[ÇコÄÚ¸®¾Æ´º½º / ÀÌÃ游] ¿µ±¹¿¡¼ À¯ÀüÀÚ¸¦ ÀÚÀ¯ÀÚÀç·Î ÆíÁýÇÏ¿© ³Ä¡¼º ÁúȯÀ» Ä¡·áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Çõ½Å ½Å¾àÀÌ Åº»ýÇß´Ù. ±× ÁÖÀΰøÀº ‘Ä«½º°Åºñ’(Casgevy, ¼ººÐ¸í: ¿¢»ç°¨±Û·ÎÁø ¿ÀÅäÅÛ¼¿·exagamglogene autotemcel)ÀÌ´Ù.
¿µ±¹ ÀǾàÇ°±ÔÁ¦Ã»(MHRA)Àº 17ÀÏ(ÇöÁö ½Ã°£), ¹Ì±¹ ¹öÅؽº(Vertex)¿Í Å©¸®½ºÆÛ Å׶óǻƽ½º(CRISPR Therapeutics)ÀÇ À¯ÀüÀÚ ÆíÁý Ä¡·áÁ¦ ‘Ä«½º°Ôºñ’¸¦ ¸¸ 12¼¼ ÀÌ»óÀÇ °â»ó ÀûÇ÷±¸º´(SCD) ¹× ¼öÇ÷ÀÇÁ¸¼º º£Å¸ÁöÁßÇØ ºóÇ÷(TDT) Ä¡·áÁ¦·Î Á¶°ÇºÎ Çã°¡Çß´Ù. À¯ÀüÀÚ ÆíÁý Ä¡·áÁ¦°¡ ±ÔÁ¦ ´ç±¹ÀÇ °ü¹®À» Åë°úÇÑ »ç·Ê´Â À̹øÀÌ Àü ¼¼°è ÃÖÃÊÀÌ´Ù.
À̹ø Çã°¡´Â 2°ÇÀÇ ÀÓ»ó 3»ó ½ÃÇèÀÇ µ¥ÀÌÅ͸¦ ±Ù°Å·Î Çß´Ù. ÇØ´ç ½ÃÇèÀº Àç¹ß¼º Ç÷°üÆó¼â¼º À§±â(VOC)¸¦ µ¿¹ÝÇÑ ¸¸ 12¼¼ ÀÌ»óÀÇ SCD ¹× TDT ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ‘Ä«½º°Åºñ’ 1ȸ Åõ¾àÀÇ À¯È¿¼º ¹× ¾ÈÀü¼ºÀ» Æò°¡ÇÑ ¿¬±¸¿´´Ù.
Âü°í·Î, VOC´Â ÀûÇ÷±¸ÀÇ Ç÷·ù Â÷´ÜÀ¸·Î ÀÎÇØ Á¶Á÷¿¡ »ê¼Ò °ø±ÞÀÌ °áÇÌµÇ¾î ¹ß»ýÇÏ´Â Àü½Å ¿°Áõ ¹ÝÀÀÀ» ¸»ÇÑ´Ù. SCD ¹× TDT ȯÀÚÀÇ ÁÖ¿ä ÇÕº´Áõ Áß ÇϳªÀÌ´Ù.
ȸ»ç Ãø¿¡ µû¸£¸é, ½ÃÇè °á°ú ‘Ä«½º°Åºñ’ 1ȸ Åõ¾à ÀÌÈÄ È¯ÀÚµéÀº 12°³¿ù°£ VOC Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ªÁö ¾Ê¾ÒÀ¸¸ç, Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ¼öÇ÷ÀÌ ÇÊ¿äÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù. ÀÌ·¯ÇÑ ÀÓ»óÀû ÇýÅÃÀº Æò»ý Áö¼ÓµÉ °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÈ´Ù.
SCD´Â ÀûÇ÷±¸ÀÇ ¸ð¾çÀÌ ³´ ¸ð¾çÀ¸·Î º¯ÇüµÇ¾î »ê¼Ò °áÇÕ·ÂÀÌ °¨¼ÒÇÏ°í Ç÷·ù¿¡ ¿µÇâÀ» ÁÖ´Â ÁúȯÀ¸·Î, ³´¸ð¾ç ÀûÇ÷±¸ºóÇ÷ÁõÀ̶ó°íµµ ºÒ¸°´Ù. TDT´Â Çì¸ð±Û·Îºó »ç½½ÀÇ °áÇÌÀ¸·Î ÀÎÇØ ÀûÇ÷±¸ »ý¼º¿¡ ÀÌ»óÀÌ ¹ß»ýÇÏ´Â ÁúȯÀÌ´Ù. ±×°£ µÎ Áúȯ ¸ðµÎ ¶Ñ·ÇÇÑ Ä¡·áÁ¦´Â ¾ø¾ú°í, ȯÀÚ´Â ºóÇ÷ Áõ»óÀ» ÇØ°áÇϱâ À§ÇØ Æò»ý Á¤±âÀûÀÎ ÀûÇ÷±¸ ¼öÇ÷À» ¹Þ¾Æ¾ß Çß´Ù.
‘Ä«½º°Åºñ’´Â SCD¿Í TDT¸¦ 1ȸ Åõ¾àÀ¸·Î ¿ÏÄ¡Çϵµ·Ï ¼³°èµÈ À¯ÀüÀÚ ÆíÁý Ä¡·áÁ¦´Ù. ȯÀÚÀÇ Á¶Ç÷¸ð¼¼Æ÷¸¦ äÁýÇÏ¿© ³ôÀº ¼öÁØÀÇ Å¾ÆÇü Çì¸ð±Û·Îºó(HbF) »ý¼ºÀ» ÃËÁøÇϵµ·Ï DNA¸¦ ÆíÁýÇÏ°í, ´Ù½Ã ȯÀÚ¿¡°Ô ÁÖÀÔÇÑ´Ù.
žÆÇü Çì¸ð±Û·ÎºóÀº ÀϹÝÀûÀÎ Çì¸ð±Û·Îºó ´ëºñ »ê¼Ò¿Í ´õ °ÇÏ°Ô °áÇÕÇÏ¿© Àڱà ³» ÅÂ¾Æ ¹ß´Þ¿¡ ±â¿©ÇÑ´Ù. Ãâ»ý 12°³¿ù ÀÌÈÄ Å¾ÆÇü Çì¸ð±Û·ÎºóÀº BCL11A À¯ÀüÀÚ·Î ÀÎÇØ »ý¼ºÀÌ ÁߴܵǴµ¥, ‘Ä«½º°Åºñ’´Â BCL11A À¯ÀüÀÚÀÇ È°¼ºÀ» Â÷´ÜÇÏ¿© HbF »ý¼ºÀ» À¯µµÇÏ°í, À̸¦ ÅëÇØ SCD¿Í TDT¸¦ Ä¡·áÇÏ´Â ±âÀüÀÌ´Ù.
MHRAÀº ¿ÃÇØ 5¿ù, ‘Ä«½º°Åºñ’¸¦ Çõ½ÅÀû Çã°¡ ¹× Á¢±Ù °æ·Î(ILAP) ÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤ÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù. ILAP´Â ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á ¼ö¿ä°¡ ³ôÀº Áúȯ¿¡ Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» Á¦°øÇϱâ À§ÇØ ¾à¹°ÀÇ Ãâ½Ã ±â°£À» ´ÜÃàÇÏ¿© ȯÀÚ°¡ ÀǾàÇ°¿¡ ½±°Ô Á¢±ÙÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ´Â Á¶°ÇºÎ Çã°¡ Á¦µµ´Ù. ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)ÀÇ °¡¼Ó ½ÂÀÎ(Accelerated Approval)°ú À¯»çÇÏ´Ù.
‘Ä«½º°Åºñ’´Â ÇöÀç À¯·´ ÀǾàǰû(EMA), »ç¿ìµð¾Æ¶óºñ¾Æ ÀǾàǰû(SFDA), ¹Ì±¹ FDAÀÇ Çã°¡ ÀýÂ÷¸¦ ¹â°í ÀÖ´Ù. ÀÌÁß FDA´Â ¿ÃÇØ 7¿ù ‘Ä«½º°Åºñ’ÀÇ »ý¹°ÇÐÀû Á¦Á¦ Çã°¡ ½Åû(BLA)À» Á¢¼öÇß´Ù. FDA´Â ‘Ä«½º°Åºñ’ÀÇ SCD¸¦ ¿ì¼± ½É»ç, TDT¸¦ Ç¥ÁØ ½É»ç Ç°¸ñÀ¸·Î µû·Î ºÐ·ùÇß´Ù. ½É»ç ±â°£Àº °¢°¢ ¿ÃÇØ 12¿ù 8ÀÏ, ³»³â 3¿ù 30ÀÏÀÌ´Ù.
ÇÑÆí, ‘Ä«½º°Ôºñ’°¡ Ãâ½ÃµÇ¸é Àü ¼¼°è¿¡¼ °¡Àå ºñ½Ñ ¾à¹°·Î µî±ØÇÒ °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁµÈ´Ù. ¾÷°è´Â ‘Ä«½º°Ôºñ’ÀÇ ¾à°¡¸¦ 280¸¸ ÆÄ¿îµå(ÇÑÈ ¾à 45¾ï ¿ø)·Î ÃßÁ¤Çߴµ¥, ÀÌÀüÀÇ ÃÖ°í°¡ ¾à¹°ÀÎ ºí·ç¹öµå¹ÙÀÌ¿ÀÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ‘½ºÄ«À̼ҳª’(Skysona, ¼ººÐ¸í: ¿¤¸®¹ßµµÁø ¿ÀÅäÅÛ¼¿·elivaldogene autotemcel)´Â 300¸¸ ´Þ·¯(ÇÑÈ ¾à 41¾ï 7000¸¸ ¿ø), µ¶ÀÏ CSL º£¸µÀÇ BÇü Ç÷¿ìº´ Ä¡·áÁ¦ ‘ÇðÁ¦´Ð½º(Hemgenix)’´Â 350¸¸ ´Þ·¯(¾à 45¾ï ¿ø)·Î Ã¥Á¤µÆ´Ù.
µû¶ó¼ ÀÌ ¾à¹°Àº Ưº°ÇÑ Àç·ÂÀ» °¡Áø »ç¶÷ÀÌ ¾Æ´Ï¸é Á¢±ÙÁ¶Â÷ ÇÒ ¼ö ¾ø´Â ‘±×¸² ¼ÓÀÇ ¶±’°ú °°Àº Á¸Àç¶ó°í ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.
* º» ±â»çÀÇ ³»¿ëÀº ÇコÄÚ¸®¾Æ´º½º ¾ð·Ð»ç¿¡¼ Á¦°øÇÑ ±â»çÀ̸ç ÇコÁ¶¼±ÀÇ ÆíÁý¹æÇâ°ú ÀÏÄ¡ÇÏÁö ¾ÊÀ» ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù.(°ü·Ã ¹®ÀÇ´Â ÇØ´ç ¾ð·Ð»ç¿¡ ¿¬¶ôºÎŹµå¸³´Ï´Ù)