[헬스코리아뉴스 / 이충만] 유전자 편집 치료제로 잘 알려진 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 기술을 통한 암 치료 방법이 시도되면서 관심이 집중되고 있다.

유전자 편집 치료제는 유전자를 원하는 방향으로 짜집기하듯 편집할 수 있는 크리스퍼 기술에 기반한 약물이다. 이 기술은 교정하려는 DNA를 찾아내는 RNA(리보 핵산)와 DNA를 잘라내는 제한 효소인 Cas9를 결합하여 만든 것이다.

유전자 치료제와 유전자 편집 치료제는 작용기전 면에서 다소 상이하다. 유전자 치료제는 체외에서 기존 유전자를 조작하여 유전자의 활성을 켜거나 끄는 등의 방식으로 질환을 치료하는 반면, 유전자 편집 치료제는 생체 내에서 유전자를 편집 교정하는 방식이다. 이로 인해 기존의 유전자 치료제 대비 유효성 및 안전성이 우수한 것으로 기대를 받고 있다.

최근 유전자 편집 치료제가 사상 최초로 규제 당국의 허가를 받으면서 주목을 받은 바 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 12월, 유전자 편집 치료제 ‘카스거비’(Casgevy, 성분명: 엑사감글로진 오토템셀·exagamglogene autotemcel)를 겸상 적혈구병(SCD) 치료제로 허가했다.

‘카스거비’를 비롯해 유전자 편집 치료제는 주로 혈액 질환 치료제로 시도되고 있다. 이는 혈액 질환이 혈액 내에서 발생하거나 혈액 세포와 밀접한 관련이 있는 경우가 많은데, CRISPR 유전자 편집 치료제가 특정한 유전자를 표적하는 데 더욱 용이하게 작용하도록 하기 때문으로 추정된다.

그런데 유전자 편집 치료제를 활용하여 암을 치료한다는 접근법이 최근 몇년간 시도되면서 차세대 항암제에 대한 기대감이 높아지고 있다.

엘바이오, 유전자 편집 치료제 ‘ACD-05’ 개발 중

암 치료에서 유전자 편집 치료제 활용은 크게 종양의 성장을 촉진하는 유전자를 표적하거나 체내 면역 체계를 강화하여 암 사멸 능력을 높이는 방법이 있다.

본지 취재 결과, 현재 5개의 유전자 편집 치료제 후보물질이 항암제로 개발 중인 것으로 나타났다.

제품명 업체 개발단계 oNKo-002 호주 오앤코-이네이트(oNKo-Innate) 전임상 ACD-05 한국 엘바이오 전임상 불명 아일랜드 사이제니카(CyGenica) 약물 발굴 TTX-CRISPR 미국 트랜스코드 테라퓨틱스(TransCode Therapeutics) 약물 발굴 AKT(Totus Medicines) 미국 토투스 메디슨(Totus Medicines) 약물 발굴

이중 ‘ACD-05’는 우리나라 바이오벤처 기업인 엘바이오가 개발한 자일리톨 기반의 폴리머 유전자 전달체에 크리스퍼 유전자 편집 기술을 덧붙인 약물이다.

회사 측에 따르면, 이 유전자 전달체는 독성이 거의 없고, 삼투압성이 매우 높아 뇌혈관장벽(BBB) 및 종양혈관장벽(BTB)를 잘 통과할 수 있다. 이에 따라 ACD-05는 치료가 까다로운 뇌암의 한 유형인 교모세포종 치료제로 개발되고 있다.

엘바이오는 ACD-05의 효과를 평가하기 위해 생쥐에 교모세포종 세포를 이식한 전임상 실험을 실시했다. 그 결과 치료 5주차에 ACD-05 투여군의 종양 부피는 81% 감소한 것으로 나타났다.

엘바이오 측은 ACD-05의 유효성이 확증될 경우, 3~4회 정맥주사만으로 항암 치료 기간을 단축시킬 수 있으며, 불치병에 가까운 말기 교모세포종 환자에게도 큰 도움이 될 것으로 내다봤다.