[메디컬투데이=이재혁 기자] 셈블릭스(애시미닙염산염)가 T315I 양성 만성 골수성 백혈병(CML) 치료에 대한 희귀의약품 지정 타당성을 인정 받았다.

식품의약품안전처가 지난 11일 공개한 중앙약사심의위원회 회의록에 따르면, 지난 5월 21~23일 서면으로 진행된 심의에는 셈블릭스의 안전성유효성 및 희귀의약품 지정 타당성에 대한 안건이 상정됐다.

현재 셈블릭스는 '이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 CML 성인 환자의 치료'에 대해서 국내 허가가 이뤄져있다.

논의가 이뤄진 ‘T315I 양성 CML’ 환자의 치료에 대해선 현재 국내에서는 ’아이클루시그(포나티닙)‘가 유일한 옵션이다. 아이클루시그는 해당 적응증에 대해 희귀의약품으로 지정돼 있다.

이번 심의에는 중앙약심 의약품 정책 소분과위원회 12명 중 9명이 참여했다. 대부분의 위원들은 셈블릭스를 다른 치료제에 내성이 생긴 백혈병 환자에 사용할 수 있는 치료 옵션으로 보고 희귀의약품 지정이 타당하다는데 동의했다.

A위원은 “신청품목은 대체의약품 치료로 효과가 충분치 않은 환자 및 대체의약품을 사용할 수 없는 환자(심혈관계 위험 인자 등)에게도 사용할 수 있는 것으로 판단돼 대체의약품 대비 유효성과 안전성이 개선됐다”고 했다.

이어 그는 “해당 질환에 유일하게 사용되고 있는 대체의약품이 가지고 있는 한계점과 미충족 의료 부분, 즉 현재의 유일한 대체의약품으로 치료가 어려운 환자들에게도 사용할 수 있도록 개선됐다고 볼 수 있다”고 평가했다.

다만 셈블릭스가 기존 대체의약품보다 ‘현저히’ 안전성유효성 개선시켰는지에 대해선 의견이 갈리기도 했다.

B위원은 “희귀의약품 지정 기준에서 현저히라는 의미는 통상적으로 통계학적인 유이미한 차이를 내포하고 있어 임상1상 시험의 결과만으로 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품이라고 판단하기에는 무리가 있다”고 언급했다.

그러면서 B위원은 “T315I 돌연변이를 가진 CML 환자들의 숫자가 제한적이라 신청품목과 아이클루시그를 직접적으로 비교하는 임상연구 결과가 발표되기까지는 시간적인 제약이 있을 것으로 사료된다”고 덧붙였다.

여기에 더해 C위원은 “아이클루시그에 비해 적용되는 질환이 CML에 국한돼있고 제출된 임상이 1상이라는 점을 고려할 때, 유효성의 직접 비교가 가능하지 않다는 문제가 있다”고 지적했다.

그러면서도 C위원은 “제출된 1상 임상에서와 같이 아이클루시그 치료 이력이 있는 환자에서도 38.5%의 MMR 획득이 가능하며, T315I 돌연변이 Ph+ CML 만성 골수성 백혈병 환자에서 치료약제가 아이클루시그가 유일한 점을 감안했을 때 희귀의약품 지정을 통해 환자와 치료의에게 선택지를 제공할 수 있다고 판단된다”고 전했다.

하지만 대부분의 위원들의 의견에 따라 이번 심의에서는 셈블릭스가 기존 대체의야굼보다 현저히 안전성유효성을 개선시켰고, 희귀의약품 지정이 타당한 것으로 결론지어졌다.