[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 국내·외 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. <편집자 주>

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 FDA의 치명적 부작용 경고에도 불구하고 전세계적으로 개발되고 있는 CAR-T 치료제가 무려 2000개를 넘는 것으로 헬스코리아뉴스 취재결과 밝혀졌다.

CAR-T 치료제는 환자에게서 T 세포를 수집하고, 암세포의 특이적인 부분을 능동적으로 찾아내어 파괴할 수 있도록 새로운 유전자를 삽입하여 재설계하는 치료제이다. 키메라처럼 조작되어 있다는 의미에서 키메라 항원 수용체 T세포(Chimeric antigen receptor-T)라고 불린다.

이 약물은 말기 혈액암 환자에서 1회 투약만으로 모든 암세포를 사멸시키는 극적인 치료 효과를 보이면서 기적의 항암제라는 별명이 붙었다. 따라서 가격도 매우 높은 편인데, 1회 투약에 들어가는 비용은 약 5억 원에 달한다.

대표적인 제품은 노바티스의 ‘킴리아’(KimriaI, 성분명: 티사젠렉류셀·tisagenlecleucel)와 레전드 바이오텍의 ‘카빅티’(Carvykti, 성분명: 실타캅타진 오토류셀·ciltacabtagene autoleucel)다. 우리나라 식품의약품안전처는 각각 2021년 3월, 2023년 3월에 ‘킴리아’와 ‘카빅티’를 품목허가한 바 있다.

이와 관련 미국 식품의약국(FDA)은 올해 1월 19일(현지시간), CAR-T 세포로 인한 이차성 T 세포 악성 종양 발병 가능성을 지적하며 모든 CAR-T 치료제에 경고 문구 부착을 명령했다. [아래 관련기사 참조]

대상 제품은 ‘킴리아’(KimriaI, 성분명: 티사젠렉류셀·tisagenlecleucel) ‘아베크마’(Abecma, 성분명: 이데캅타진 비클류셀·idecabtagene vicleucel) ‘브레얀지’(Breyanzi, 성분명: 리소캅타진 마라류셀·lisocabtagene maraleucel) ‘카빅티’(Carvykti, 성분명: 실타캅타진 오토류셀·ciltacabtagene autoleucel) ‘예스카타’(Yescarta, 성분명: 브렉수캅타진 오토류셀·brexucabtagene autoleucel) ‘테카투스’(Tecartus, 성분명: 애시카브타겐실루셀·axicabtagene ciloleucel) 등 이었다.

FDA는 지난 2023년 11월, CAR-T 치료제를 투약 받은 환자에게서 2차성 T세포 악성 종양 사례가 확인된 이후 CAR-T 치료제의 안전성을 탐색하는 전수조사에 나섰다. FDA에 따르면, 2차성 T세포 악성 종양의 대표적인 예시 중 하나는 CAR 양성 림프종이었다.

당시 FDA는 “CAR-T 치료제의 이점이 여전히 잠재적 위험을 능가하지만, 치료를 받은 환자는 2차성 악성 종양 발생 여부를 평생동안 모니터링해야 한다”고 언급한 바 있다.

그럼에도 CAR-T 세포 치료제에 대한 인기는 좀처럼 식지 않고 있다. 본지 취재 결과 현재 개발 중인 CAR-T 세포 치료제는 2131개에 달한다. 특히 중국 업체들의 대대적 물량공세가 드세다.

업계 전문가들은 CAR-T 치료제의 이점이 위험성을 능가하기 때문으로 보고 있다. 실제로, CAR-T 치료제가 등장하기 이전, B 세포 림프종은 한번 발병하면 치료가 무척 까다로운 난치병에 가까웠지만, 현재는 CAR-T 치료제로 완치를 기대할 수 있다.

CAR-T 세포 치료제의 2차성 종양 발생 가능성이 표준 화학 및 방사선 요법 대비 더 낮은 것도 이 치료제를 선호하는 이유다. 화학 및 방사선 요법은 빠르게 분열하는 체내 모든 세포의 사멸을 유도하는데, 건강한 세포에도 작용하여 급성골수성백혈병(AML)과 같은 이차성 암을 유발할 수 있다.

따라서 안전성 이슈에도, CAR-T 세포 치료제 개발 열풍은 좀처럼 식지 않을 것으로 전망된다.

우리나라 기업들 또한 CAR-T 세포 치료제 개발에 활발히 나서고 있다. 몇몇 기업은 상용화를 목전에 두고 있어 국내 최초의 CAR-T 치료제 탄생 기대감을 높이고 있다.

큐로셀이 대표적이다. 큐로셀은 국내 최초로 CAR-T 치료제 임상 시험을 승인받은 기업이다. 이 회사는 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL)에서 자사의 후보물질 ‘안발셀’(Anbal-cel)을 평가하는 임상 2상 시험을 마친 바 있다.

해당 시험은 지난 2022년 2월부터 시작해 1년 8개월 동안 80명의 환자를 대상으로 ‘안발셀’의 유효성 및 안전성을 평가한 것이었다. 회사 측에 따르면, 시험에서 ‘안발셀’은 71%의 완전관해율을 보였다. 이는 현재 허가된 CAR-T 치료제의 완전관해율이 50% 안팎이라는 점을 고려하면 무척 고무적이다.

큐로셀 측은 ‘안발셀’의 조건부 허가를 목표로 2상 데이터를 토대로 올해 3분기 식약처에 허가 신청서를 제출한다는 방침이다. 허가 절차가 순항한다면 2025년부터 상용화될 것으로 전망된다.