[헬스코리아뉴스 / 박원진] 이탈리아계 제약사인 레코르다티코리아(아시아 대표 이연재)는 28일, 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 면역치료제인 자사의 ‘콰지바®주(Qarziba, 성분명: 디누툭시맙베타)’가 복지부 고시에 따라 12월 1일부터 건강보험 급여를 적용 받는다고 밝혔다. 국내에서 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종을 적응증으로 허가된 면역치료제 출시된 것은 이번이 처음이다.

복지부 고시(요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항)에 따르면 콰지바®는 이전에 항 GD2 항체 치료를 받지 않은 만 12개월 이상 만 20세 미만의 신경모세포종 환자가 투약 대상이다. 그 중에서도 △이전에 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 조혈모세포이식을 받은 이력이 있는 ‘INSS 4기’ 또는 ‘INSS 2-3기이면서 MYCN 유전자 증폭’ 중 한 가지 이상을 만족하고 조혈모세포이식 종료 후 6개월 이내 투여를 시작한 경우, △재발성 또는 불응성 신경모세포종 환자인 경우 급여가 적용된다.

신경모세포종은 지난 20년간 치료법의 발달로 생존율이 상당히 개선되었다. 하지만, 빈번한 재발과 낮은 생존율로 치료에 어려움을 겪고 있는 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 환자의 예후 개선에 대한 의학적 미충족 요구가 존재한다.

특히 콰지바는 유럽에서 지난 2017년부터 허가를 받아 고위험군 신경모세포종 유지요법에 표준치료 옵션으로 사용되고 있지만, 국내의 경우 2024년 6월 콰지바® 허가 이전까지 지난 약 8년간 유지요법에 허가된 면역치료 옵션이 전무해 치료 한계가 매우 큰 상황이었다.

이번 콰지바® 급여 등재는 APN311-302 임상 3상 연구를 비롯한 핵심 임상(Pivotal study) 연구들을 기반으로 이루어졌다. APN311-302 임상 3상 연구 결과, 고위험군 신경모세포종 환자의 유지요법에서 콰지바® 투약군(n=378)의 5년 무사고생존율(5-year Event-Free Survival, EFS)은 57%, 5년 전체생존율(5-year Overall Survival, OS)은 64%로 콰지바® 면역치료를 받지 않은 과거 대조군(n=466)의 42%, 50% 대비 유의하게 높게 나타났다.

삼성서울병원 소아청소년 혈액종양분과 이지원 교수는 “고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종은 특히 예후가 좋지 않아 질병 부담이 크기 때문에, 신경모세포종 치료 시 재발을 예방하기 위해 미세잔존질환(MRD)을 최소화할 수 있는 적절한 유지요법의 실시가 매우 중요하다”고 말했다.

그러면서 “콰지바®는 이러한 고위험군 신경모세포종 유지요법에서 기존 비면역치료군 대비 환자의 생존 기간을 유의미하게 개선하며, 유지요법의 표준치료 패러다임을 전환했다”고 전했다.

서울대학교 어린이병원 소아청소년과 최정윤 교수는 “이미 국제 소아신경모세포종 학회(SIOPEN)와 미국종합암네트워크(NCCN) 등 주요 해외 가이드라인에서는 고위험군 신경모세포종 유지요법에 표준 면역치료제로 콰지바®와 같은 항 GD2 항체를 권고하고 있다”며, “국내 신경모세포종 환자들도 글로벌 표준치료를 적용 받게 됨으로써 국내 치료 환경의 변화가 기대된다”고 말했다.

레코르다티코리아 이연재 대표는 “이번 콰지바® 급여 등재로 그동안 국내에 허가된 면역치료 옵션이 부재해 치료 한계가 있었던 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 소아 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”며, “레코르다티코리아는 앞으로도 희귀 소아암을 비롯한 희귀질환 환자들의 의학적 미충족 요구를 해소시켜줄 수 있는 혁신적인 치료제를 개발하고 국내에 도입하는 데에 매진하며, 국내 희귀질환 환자들의 치료 환경을 개선하기 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.