[헬스코리아뉴스 / 이충만] 프랑스 사노피(Sanofi)의 자가면역 질환 치료제 ‘듀피젠트’(Dupixent, 성분명: 두필루맙·dupilumab)가 또 한번 적응증 사냥에 나선다. 이번에는 수포성 천포창(BP)이다.

미국 식품의약국(FDA)은 18일(현지 시간), 중등도에서 중증의 성인 BP 환자에 대한 치료제로 ‘듀피젠트’의 보충 허가 신청(sBLA)을 접수하고 이를 우선심사(6개월 이내 심사 결판) 대상으로 지정했다. FDA가 우선심사 대상으로 지정했다는 것은 그만큼 고무적이라는 의미다.

허가 접수는 사노피 측이 실시한 임상 2/3상 시험(시험명: ADEPT)의 결과를 근거로 했다. 해당 시험은 PB 환자를 대상으로 ‘듀피젠트’+기존 치료제와 위약+기존 치료제의 유효성 및 안전성을 비교 평가한 것이었다.

ADEPT는 처음에 ‘듀피젠트’ 혹은 위약과 기존 치료제를 병용해서 투약하고, 이후에는 기존 치료제의 용량을 서서히 줄여 ‘듀피젠트’나 위약을 단독으로 투여하는 방식이었다.

사노피가 지난 2024년 10월에 발표한 자료에 따르면, ‘듀피젠트’는 유의미한 치료 효과를 나타냈다. 치료 36주차에 ‘듀피젠트’ 투여군의 20%는 지속적으로 질병 완화 증상을 보인 반면, 대조군은 4%에 불과했다.

특히 기존 치료제 중단 이후 재발하지 않은 비율의 경우, ‘듀피젠트’ 투여군은 59%였지만 대조군은 16%에 그쳤다. ‘듀피젠트’가 단독요법으로서 BP의 치료 효과를 입증한 것이다.

이는 아직까지 BP에 대한 뚜렷한 치료제가 없다는 점을 고려할 때, 고무적인 소식이다. BP는 면역 세포가 점막 혹은 피부에 침범하여 염증 반응을 일으키는 자가면역 질환으로, 전신에 나타나는 다수의 커다란 수포가 주요 증상이다.

현재 표준 치료법은 스테로이드 제제나 면역 억제제를 투약하는 것이지만 두 제제는 장기간 투약하면 부작용을 초래할 수 있다.

약물 투약에도 치료 반응이 없을 경우, 혈장 교환술을 실시한다. 혈장 교환술은 혈장에 존재하는 질병 유발 항체 또는 독성 물질들을 제거하는 치료법이다. 2주간 6~8회 실시하여 약 30~60 리터의 혈장을 분리한다.

엄청난 양의 혈장을 분리하는 만큼, 신체에 많은 부담을 준다. 치료 후 이상반응으로는 저혈압, 혈관 미주신경성 반응, 알레르기, 오한, 과호흡, 감염 등이 있으며 심하면 혈액응고, 심정지 등이 발생할 수 있다.

따라서 사노피의 ‘듀피젠트’는 이러한 BP의 미충족 의료 수요를 해결해줄 것으로 전망된다. FDA가 우선심사 대상으로 지정함에 따라 ‘듀피젠트’의 심사 여부는 연내 판가름날 것으로 전망된다.

이번 적응증 허가 신청의 기반이 되었던 ADEPT 임상은 우리나라에서는 실시되지 않았기 때문에, ‘듀피젠트’의 BP에 대한 국내 적응증 확대는 다소 시간이 소요될 가능성이 높다.

다만, ‘듀피젠트’가 미국 FDA로부터 BP 치료제로 허가를 받을 경우, 의료인의 재량에 따라 국내 BP 환자는 ‘듀피젠트’를 오프라벨(허가 외 적응증)로 처방받을 수 있을 것으로 보인다.