[메디컬투데이=이호빈 기자] 에스티큐브는 식품의약품안전처로부터 항BTN1A1 기반 면역관문억제제 '넬마스토바트'의 전이성 대장암 1b/2상 임상시험계획서(IND)를 승인받았다고 21일 밝혔다.

이로써 넬마스토바트는 기존 PD-L1과 상호 배타적으로 발현되는 BTN1A1을 표적하는 최초의 면역관문억제제로서 새로운 치료 가능성을 열고 있다.

에스티큐브 관계자는 예상보다 빠른 IND 승인을 통해 규제기관의 가이드라인에 맞게 체계적인 임상시험 준비와 신속한 환자 모집 및 투약 절차를 진행할 계획이라고 전했다.

이번 임상은 국내 5개 대학병원에서 수행되며, 현재 고대안암병원의 임상윤리심의위원회(IRB) 심의를 진행 중이며, 나머지 병원에서도 신속히 IRB 심의를 신청해 임상 진행을 가속화할 방침이다.

이번 연구는 옥살리플라틴 및 이리노테칸 기반 항암화학요법에 불응성 또는 불내성을 보이는 전이성/재발성 대장암 환자를 대상으로 하며, 글로벌 표준 치료제 TAS-102와 베바시주맙 병용요법의 효능과 안전성을 평가한다. 특히 BTN1A1 발현 양성 환자를 대상으로 하는 바이오마커 기반 임상으로 이전 연구에서 확인된 약물 반응성과의 차별성을 더욱 강화할 계획이다.

임상의 1b상에서는 병용요법의 최대내성용량(MTD)과 2상 권장용량(RP2D)을 확인하며, 올해 상반기 내 용량제한독성(DLT) 평가를 완료할 예정이다. 이어지는 2상에서는 BTN1A1 종양비율점수(TPS) 50% 이상 환자를 대상으로 무진행생존기간(PFS)을 주요 변수로 설정해 유효성을 평가할 계획이다.

BTN1A1 TPS 50% 이상의 환자는 전체 대장암 환자의 30% 이상을 차지하며, 폐암 등 다양한 고형암에서도 높은 발현율을 보인다. 이에 따라 에스티큐브는 이번 임상을 통해 기존 면역관문억제제를 넘어서는 혁신적인 치료옵션으로서 BTN1A1 기반 면역항암제를 제시하겠다는 목표다.

정현진 에스티큐브 대표이사는 "이번 임상이 BTN1A1과 넬마스토바트의 신약 가치를 입증할 중요한 기회가 될 것"이라며, 이미 이전 연구를 통해 약리학적 특성이 검증된 만큼 IRB 절차 또한 신속히 진행될 것으로 기대한다고 말했다.