[메디컬투데이=이호빈 기자] 앱클론은 항체치료제 AC101(코드명 HLX22)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 25일 밝혔다.

이 파이프라인은 HER2 양성 국소 진행성 및 전이성 위암을 대상으로 하며, 지난 2016년 헨리우스에 기술이전된 바 있다.

FDA 희귀의약품 지정은 연구개발 지원 혜택을 동반한다. 최대 25%의 연구개발 세액 공제와 임상시험 보조금 지원, 허가 심사 비용 면제 등의 혜택이 있으며, 우선 심사 및 신속 승인(Fast Track) 절차도 적용된다.

또한, FDA 승인을 받을 경우에는 7년간 시장 독점권을 확보하게 돼 상업적 경쟁력을 강화할 수 있다. 이러한 지정은 해당 치료제가 글로벌 연구개발 경쟁력을 갖춘 혁신적인 의약품임을 의미한다고 평가 받는다.

HER2 양성 위암은 매년 약 100만명의 신규 환자가 발생하는 질환이다. 초기 진단이 어렵고 예후가 좋지 않아 새로운 치료 옵션의 필요성이 계속 제기돼 왔다. 현재 트라스트주맙(허셉틴)과 XELOX(카페시타빈+옥살리플라틴) 병용 요법이 표준 치료로 사용되나 일부 환자에게는 충분한 효과를 보이지 못하고 있다.

최근 임상연구 결과에 따르면 HLX22와 트라스트주맙 및 XELOX 병용 요법이 기존 표준치료요법 대비 생존율을 크게 개선한 것으로 나타났다. 무진행 생존 기간(PFS)은 HXL22 그룹에서 61.5%였으며, 표준치료요법 그룹에서는 25%를 기록했다. 전체 생존률은 HLX22 그룹에서 도달하지 않았으나 표준치료요법 그룹에서는 22개월로 보고됐다.

현재 HLX22와 트라스트주맙 및 화학요법을 병용한 임상 시험인 HLX22-GC-301 임상3상이 중국, 미국, 일본, 호주 등 여러 국가에서 승인된 상태다. 연구는 이미 시작돼 첫 번째 환자 투여도 완료됐다. 또한 HLX22는 위암 외에도 유방암 치료 연구로 확대되고 있어 더 많은 환자들에게 새로운 옵션을 제공할 가능성이 크다.

앱클론 관계자는 “이번 지정을 통해 HLX22의 글로벌 시장 진출 가능성이 커졌으며 공식적으로 혁신성과 치료 가능성을 인정받았다”며 “글로벌 시장 경쟁력을 강화하고 암 환자들에게 효과적인 치료 옵션을 제공하기 위해 지속적으로 연구개발에 힘쓸 것”이라고 전했다.