[메디컬투데이=최재백 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 프래더 윌리 증후군(PWS) 환자의 과식증에 대해 솔레노 테라퓨틱스의 Vykat XR(디아조사이드 콜린)을 승인했다고 26일(현지시간) 밝혔다.

PWS는 15번 염색체의 완전 또는 부분 결손으로 인해 발생하는 희귀 유전 질환으로, 미국 내 PWS 환자는 약 5만명으로 추정된다.

PWS는 식욕, 행동, 그리고 정서까지 일상생활 전반에 영향을 미치는데, 특히 과식증은 PWS 환자에게서 두드러지는 증상이다.

PWS 증상은 곧바로 나타나는데, 유아 환자는 태어날 때부터 근긴장도가 낮고 모유를 먹을 힘이 부족하다. 또한 어린 PWS 환자가 나이가 들면서 과식증, 또는 이상 식욕 항진증이 발생하는데, 아무리 먹어도 포만감을 느끼지 못하고 계속 배고픔을 느끼게 된다.

PWS 관련 과식증은 평균 8세부터 발생하지만 이르면 4세부터 시작될 수 있고, 성인기까지 이어진다.

비정상적인 식욕 증가는 급격한 체중 증가는 물론 제대로 관리하지 않으면 비만, 호흡상의 어려움, 그리고 심장 질환을 유발할 우려가 있다.

이러한 가운데 솔레노 테라퓨틱스의 Vykat XR은 뇌 내 특정 경로를 표적으로 작용하여 식욕을 조절하는 것으로 알려진 펩타이드의 분비를 줄여 과식증 해소에 도움이 된다.

PWS 환자 127명을 대상으로 한 후기 임상시험에서 Vykat XR은 중증 과식증을 호소하는 PWS 환자들의 극심한 배고픔을 줄이는 효과가 있었지만, 대조군과 비교했을 때 통계적으로 유의미할 정도의 효과는 없었다.

하지만 후기 임상시험을 완료한 환자들을 대상으로 장기적인 경과 관찰을 한 끝에, 1년 이상 Vykat XR 치료를 시행한 결과 과식증이 현저히 줄어든 것이 확인됐다.

이번 FDA 승인에 따라 솔레노는 오는 4월부터 미국 내 과식증을 호소하는 4세 이상 PWS 환자를 대상으로 Vykat XR를 사용할 수 있게 할 계획이라고 밝혔다.

가격은 연간 평균 46만6200달러이고, 환자의 체중에 따라 용량이 정해질 예정이다.

국제 프래더 윌리 증후군 기구(IPWSO)는 솔레노를 비롯한 기타 국제보건기구와 협력해 Vykat XR를 전 세계적으로 사용할 수 있도록 노력할 것이라고 전했다.