[메디컬투데이=이호빈 기자] 카이노스메드는 혁신 신약 'KM-819'의 다계통위축증(MSA) 임상 2/3상의 임상시험계획승인 신청서(IND)를 제출했다고 27일 공시를 통해 밝혔다.

이번 연구는 MSA의 병리적 악화를 늦추는 안전하고 효과적인 치료법으로서 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다.

임상은 무작위 배정, 이중 검, 위약 대조 방식으로 총 167명의 환자를 대상으로 실시되며, 차의과대학 분당차병원에서 진행될 예정이다. 이전 임상이 중단된 이유는 일부 환자에서 나타난 이상사례 때문이었다. 이상사례는 즉각적인 치료를 통해 해소됐지만, 이상사례가 KM-819물질에 의한 직접적 반응인지 여부는 확인되지 않았다. 그렇지만 , 장기간 약물투여가 중단된 기간동안 환자들의 상태 변화가 있었고, 이에 대한 일관된 통계분석법 확립의 어려움으로 자진철회하고 신규 제출을 준비했다.

이번 임상의 주도는 글로벌 CMO인 닥터 발로우 박사와 차의과대학 분당차병원 신경과 이종식 교수, 그리고 발명자인 김은희 박사가 맡았다.

회사 측은 식약처 권고사항을 반영해 이번에 재개하는 임상시험에서는 기존 임상에서 유발된 이상사례에 대한 철저한 프로토콜을 확립했고, HAC 구성으로 약물유발 안전성에 대한 독립적인 심의를 강화해 실시한다. 더불어 추가적인 예방대책 등을 반영하고, 일부 환자 선별 기준을 변경했다.

카이노스메드는 또한 미국으로 임상시험 실시기관을 확장해 다국가 임상시험으로 추진할 계획이다. 이를 통해 글로벌 시장 진입과 희귀의약품 지정을 목표로 하고 있으며, 글로벌 제약 및 바이오텍 회사와 미국 투자사와의 협력을 모색 중이다.

KM-819는 도파민 세포 사멸을 억제하는 FAF1 작용을 막아 도파민 생성 뉴런을 보호하는 새로운 약리작용 방식을 채택했다. 기존 조기 종료한 임상시험에서 치료 효과에 대한 유의미한 데이터가 확보됐으며, 이는 KM-819의 효능 검증에 중요한 기회가 될 것으로 기대되고 있다.

MSA는 빠르게 진행하는 치명적인 신경퇴행성 질환으로 자율신경 이상과 파킨슨 증상을 동반한다. 해당 질환은 임상 발현 후 평균 생존 기간이 약 8년으로 파킨슨병보다 빠르게 진행된다.

카이노스메드 관계자는 "기존 임상의 중단으로 치료제가 전무하고 병의 진행속도가 빨라 MSA 환자들의 임상 재개 요청이 지속됐다"며, 이번에는 안전성을 강화해 차질 없는 진행을 준비했고 투자유치를 성공적으로 마쳐 파킨슨병 미국 임상2상도 진행할 계획"이라고 전했다.