日 연구팀, 2026과 2027년 각각 임상 실시

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 급성 골수성백혈병(AML)의 새로운 치료법이 개발되고 쥐 실험에서 그 효과가 확인됐다.

일본 오사카대 연구팀은 환자의 면역세포를 채취하고 정상적인 세포를 피해 암세포만 공격하도록 유전자를 조작한 뒤몸에 되돌리는 치료법을 개발했다고 발표했다. 2026년 이후 임상시험을 실시하고 2030년 경 실용화한다는 목표이다. 연구논문은 영국 과학저널 '네이처' 자매지 '네이처 캔서'에 게재됐다.

AML은 골수 속에 있는 미숙한 혈액세포에 이상이 생겨암세포가 되고무한으로 증식해정상적인 혈액세포가 만들어지지 않게 되는 질환으로, 일본에서는 연간 4000명이 앓는 것으로 추정된다. 일반적으로는 건강한 사람으로부터 혈액을 만드는 줄기세포를 이식해 치료하지만 그 후 재발해 사망하는 예가 많았다.

백혈병 치료에서는 암세포를 죽이는 면역세포인 T세포를 환자 본인에게서 채취해 유전자를 조작하고 암에 대한 공격능력을 높여 몸에 되돌리는 'CAR-T세포요법'이 높은 효과를 보이고 있다. AML에도 유효한 것으로 알려져 있지만,T세포가 AML의 암세포와 정상적인 혈액세포를구분하는 표지자가 발견되지 않았었다.

연구팀은 이를 해결하기 위해 우선 AML의 암세포에 달라붙는 단백질인 항체를 1만4000개 만들어 조사했다. 그 결과 정상적인 혈액세포에 결합하지 않는 항체를 1개 발견할 수 있었다. 암세포에는 사람에 따라 여러 형이 있는데, 이 항체는 여러 형 가운데 약절반에 결합할 수 있다.

이 항체의 기능을 가진 CAR-T세포를 만들고 AML의 암세포를 이식한 쥐 6마리를 대상으로 실험한 결과, 보통은 140일 안에 죽는 쥐가 모두 살아남은 것으로 확인됐다. 또 같은 면역세포인 NK세포의 유전자를 조작한 CAR-NK세포실험에서도마찬가지의 결과를 보였다.

본인의 세포를 이용해 만드는 CAR-T세포는 제조비용이 많이 들어 치료비가 비싸다는문제가 있다. 한편 CAR-NK세포는 탯줄 등에 포함된 타인의 제대혈로 만들 수 있기 때문에AML 재발에 대비해 미리 만들어두면 치료비를 비교적 줄일 가능성이 있다.

연구팀에 따르면 CAR-T는2026년부터, CAR-NK는2027년부터 의사주도 임상시험에 착수할 예정이다.