[헬스코리아뉴스 / 이시우] 희귀난치성질환 치료제 연구개발기업인 티움바이오가 새로운 R&D 전략 ‘스마트 바이오로직스(Smart Biologics)’에 대한 홍보 영상을 17일 공개했다.

스마트 바이오로직스(Smart Biologics)’란 합성신약과 바이오신약 분야 모두에서 강점을 가지고 있는 티움바이오만의 과학적이고 창의적인 접근방식을 통해 개발된 혁신 신약 및 그 개발 전략을 통칭한다. 좀더 구체적으로 보면 약물의 표적 특이성 강화, 약물전달체 극대화, 특정 자극에 반응하여 구조를 조정하는 형태 등 기존 바이오의약품 대비 정교한 설계로 더욱 효과적이고 안전성 높은 신규 모달리티 기반의 융합 바이오의약품 개발 전략을 말한다.

티움바이오는 홍보영상을 통해, 안정성과 지속성을 모두 개선한 미국 FDA 승인 혁신신약 ‘앱스틸라(Afstyla)’의 성공 경험을 시작으로 현재 글로벌 임상 1상 단계에 있는 ‘TU7710’, 차세대 파이프라인 ‘NBX003’, ‘NBX005’ 뿐만 아니라 다양한 페이로드를 탑재할 수 있는 ‘신규 ADC 플랫폼(Multiple payload cargo platform)’ 개발까지 아우르는 ‘스마트 바이오로직스’에 대해 설명했다.

티움바이오 관계자는 “이번 홍보영상을 통해 티움바이오 연구진들의 신약개발 사명감과 새로운 R&D 전략을 담고자 했다”라며, “스마트 바이오로직스를 통해 효과적인 치료제가 없어 고통받고 있는 희귀난치질환 환자들을 위한 티움바이오만의 혁신신약 개발 방향을 더욱 공고히 할 것”이라고 말했다.

한편, 티움바이오 연구진은 타깃 단백질에 대한 높은 이해를 바탕으로 듀얼 체인 구조를 싱글체인으로 변경하고 체내에 오래 지속 가능하도록 설계하여 기존 8인자 혈우병 치료제 대비 생산성과 반감기를 획기적으로 개선한 앱스틸라(Afstyla)를 성공적으로 개발한 바 있다.

티움바이오의 신약 파이프라인 중 TU7710은 표준치료제로 사용되는 노보세븐(NoveSeven)의 짧은 반감기를 늘리기 위해 트렌스페린(Transferrin) 접합 기술을 활용했으며 NBX003, NBX005 프로그램은 약물 표적 특이성 강화 및 차별화된 모달리티(Modality) 활용을 통해 기존 치료제의 한계를 뛰어 넘는 스마트 바이오로직스로 개발 중이다.

차세대 파이프라인 NBX003 프로그램은 로슈(Roche)의 블록버스터 A형 혈우병 치료제인 헴리브라(Hemlibra, 2024년 매출 약 7조 원)의 낮은 활성을 증가시킨 이중항체 치료제 개발 프로그램이다. 경쟁물질로는 노보 노디스크(Novo Nordisk)사의 Mim8이 있으며, 경쟁물질 대비 더 높은 활성으로 차별적 우위를 확보하는 전략으로 현재 유효물질(hit molecule)을 확보한 상태다.

NBX005 프로그램은 2024년 다국적 제약사 사노피(Sanofi)가 약 3조원에 인수한 신약후보물질 INBRX-101의 적응증인 희귀 호흡기 질환 알파-1 항트립신 결핍증(Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD)을 타깃 질환으로 한다. INBRX-101을 비롯한 기존 치료제들은 결핍된 AAT를 보충하는 요법인데 반해 티움바이오는 NE(Neutrophil elastase) 및 표적 단백질을 저해하는 항체치료제로 개발하는 첫 시도를 하고 있다. NBX005의 anti-NE 항체는 시험관 내(In vitro) 및 생체 내(In vivo) 효능시험을 통해 경쟁물질 대비 우수한 효력과 차별성을 입증했고 개발을 가속화할 예정이다.

홍보영상은 티움바이오 홈페이지, 링크드인, 유튜브, 비메오 등 채널을 통해 시청 가능하다.