[메디컬투데이=이호빈 기자] 유전자 교정 전문기업 툴젠이 영국 법원에 유전자 교정 치료제 CASGEVY를 두고 버텍스(Vertex Pharmaceuticals) 및 그 상업적 파트너인 Lonza와 RoslinCT를 상대로 특허침해 소송을 제기했다고 21일 밝혔다.

툴젠 측에 따르면 Cas9을 단백질 형태 그대로 세포 내로 전달하는 방법인 CRISPR RNP(단백질-핵산 복합체) 특허를 2024년 10월 유럽과 일본에 연이어 등록했다. CRISPR RNP는 DNA 및 mRNA 사용 시 발생할 수 있는 세포 독성을 피할 수 있으며, 외래 DNA가 유전자에 삽입될 위험이 없어 높은 안전성을 자랑한다. 이 기술은 현재 치료제 개발 뿐만 아니라 동식물 유전자 교정에도 널리 활용되고 있다.

CASGEVY는 2023년 11월 영국에서 처음 출시된 후, 2024년 2월 유럽위원회로부터 시판 허가를 받은 세계 최초의 유전자 교정 치료제로서 겸상적혈구질환과 지중해성 빈혈 환자들에게 새로운 치료법을 제공한다. 한 번의 투약 비용은 약 31억원으로 예상되며, 블록버스터급 매출도 기대된다. 또한 버텍스는 에디타스(Editas Medicine)와 CRISPR Cas9 기술의 대가로 1억 달러(1400억원) 규모의 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

툴젠의 유종상 대표이사는 "버텍스의 CASGEVY는 툴젠의 CRISPR RNP 기술을 사용해 개발됐다"며 "버텍스가 이 혁신적인 치료제를 만들기 위해 툴젠의 기술을 사용한 것을 인정하고 공정한 대가를 지불하기를 기대한다"고 말했다.

이어 "이번 소송은 영국 내 환자들이 CASGEVY에 접근하는 것을 제한하려는 것이 아니라, 합리적인 라이선스 계약을 통해 툴젠이 보유한 기술에 대한 공정한 보상을 받기 위한 것"이라고 강조했다.