2b상 임상결과 공개

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 다케다약품의 경구용 오렉신2 수용체 작용제 '오베포렉스톤'(oveporexton, 개발코드;TAK-861)이 2b상 임상시험에서 그 효과를 입증했다.

다케다는 15일 1형 기면병(NT1)을 대상으로 실시한 2b상 임상시험 결과,1차 평가항목인 각성유지검사와 2차 평가항목인 엡워스 수면척도에서 통계학적으로 유의한 개선효과를 보였다고 발표했다. 대부분의 피험자가정상범위에 가까운 각성도 및 검증된 광범위한 증상에서 임상적으로 유의미한개선효과를 달성했다.

오베포렉스톤은 NT1의 원인인 오렉신 결핍증을 해소할 목적으로 오렉신 신호를 회복시키도록 설계된 경구용 오렉신2 수용체(OX2R) 작용제이다.

미국과 유럽, 일본, 호주에서 실시된 2b상 임상시험에서 8주간 오베포렉스톤을 하루 1~2회 복용한 결과, 각성유지검사에서 수면잠복기가 12.5~25.4분까지 유의하게 연장된 것으로 확인됐다. 반면 위약그룹에서는 2.7분으로 감소했다. 특히 2mg 투여그룹 및 2mg 후 5mg 투여그룹에서는 수면잠복기가 20분 이상인 비율이 81%로, 위약그룹의 5%와 큰 차이를 나타냈다.

일상생활 중 졸림정도를 평가하는 엡워스 수면척도는 오베포렉스톤 투여그룹이 용량에 따라 4.8~8.9점까지 낮아진 데 비해, 위약 투여그룹에서는2.6점 소폭 감소했다.

이번 임상시험에서 오베포렉스톤은 모든 용량에서 낮 동안 과도한 졸음(EDS)의 객관·주관적 지표의 유의한 개선, 정동탈력발작 발현율 감소, 질환의 중증도 및 삶의 질(QOL)에서 임상적으로 유의미한 개선을 나타냈다. NT1은 오렉신 생산뉴런의 현저한 감소로 초래되는 만성 신경질환으로, 오렉신수치를 낮추고 EDS, 탈력발작, 인지기능증상, 수면마비등 증상을 수반함에 따라 QOL을 현저히 저하시키고 일과 학업, 인간관계에 심각한 영향을 미친다.

현재 표준치료에는 다양한 증상을 관리하기 위한 다제병용요법이 포함되지만, 이들 표준치료 어느 것도 NT1의 근본적인 오렉신 결핍을 표적으로 하지 않는다.