[메디컬투데이=최민석 기자] 심혈관 및 당뇨 질환용 AAV 유전자치료제 개발 전문기업 마크헬츠가 분당서울대학교병원 신경외과와 '뇌졸중 및 뇌종양 환자 맞춤형 AAV 유전자치료제 공동개발'을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 18일 밝혔다.

분당서울대병원에서 진행된 이번 협약식에는 이승민 마크헬츠 대표와 김재용 분당서울대병원 신경외과장이 직접 참석해 서명했다.

협약에 따라 양 기관은 뇌졸중·뇌종양 관련 임상 데이터 및 기술 정보 공유, 표적형 AAV 캡시드 및 치료제 공동 설계와 전임상 평가, 임상시험 공동 수행 등 유전자치료제 개발 전 과정에 걸친 협력 체계를 구축할 예정이다.

뇌졸중은 국내 사망 원인 4위로, 후유장애 발생률이 높아 골든타임 내 치료가 필수적인 질환이다. 고등급 뇌종양의 경우 교모세포종과 같은 악성 종양은 5년 생존율이 10% 미만에 그치며, 재발과 치료 내성으로 인해 표준치료법의 한계가 뚜렷하다.

두 질환 모두 뇌혈관장벽(BBB) 뒤에 병변이 위치해 기존 치료제의 효과적인 전달이 어렵다는 공통점이 있다. 이러한 상황에서 정밀 AAV 기반 유전자치료제는 혁신적 대안으로 주목받고 있다.

마크헬츠는 자체 개발한 MAAV 플랫폼을 기반으로 BBB를 선택적으로 통과할 수 있는 차세대 AAV 벡터를 개발 중이다. 회사 측은 AI 기반 고속 캡시드 설계 및 무인 자동화 생산 역량을 갖춘 유일한 국내 기업이다.

분당서울대병원 신경외과는 연간 1800건 이상의 고난도 뇌수술 경험과 방대한 영상·유전체 데이터 분석 능력을 보유하고 있다. 이번 협약을 통해 임상 초기 설계부터 후보 물질의 안전성 및 효능 검증, 환자 모집까지 공동으로 진행할 계획이다.

김재용 과장은 "정밀 유전자치료는 급성기 생존율을 높이고, 회복 이후 후유 장애를 최소화할 수 있는 혁신적 치료 전략"이라며 "빠른 임상 진입을 통해 실제 환자에게 새로운 희망을 제시하겠다"고 밝혔다.

이승민 대표는 "우리는 이미 심혈관 및 당뇨 질환 분야에서 AAV 플랫폼의 경쟁력을 입증해왔으며, 이번 협력을 계기로 중추신경계 질환이라는 또 하나의 미개척 영역을 정조준할 것"이라고 강조했다.

이번 협약은 마크헬츠가 지난해 7월 서울성모병원 심혈관센터와 '족부궤양 AAV 치료제', 2025년 5월 독일 TUM 병원과 '협심증 및 당뇨 질환 AAV 치료제' 공동개발에 이은 세 번째 대형 전략 파트너십이다.

마크헬츠는 2021년 설립 이래 AI 기반 캡시드 설계와 자동화 생산 기술을 바탕으로 빠른 개발·대량생산이 가능한 AAV 플랫폼을 완성했다. 오는 8월에는 독일 뮌헨에 독립법인(GmbH)을 설립해 유럽과 북미시장 진출을 본격화할 예정이다.

이번 분당서울대병원과의 협력을 통해 마크헬츠가 정밀 유전자치료 분야의 주도권을 확보하며 글로벌 AAV 치료제 시장의 우위로 선점할 것으로 전망하고 있다.