[메디컬투데이=양정의 기자] CAR-T 치료제 개발 전문 기업 큐로셀이 자사의 CD19 표적 CAR-T 치료제 '안발셀'의 임상 2상 최종 결과를 스위스 루가노에서 개최된 제18회 국제림프종학회(ICML 2025)에서 공개했다고 밝혔다. 이번 임상은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 대상으로 국내 6개 주요 대학병원 암센터에서 진행된 다기관, 단일군 임상 2상이다.

임상 결과, 총 79명의 환자 중 75.3%(55명)가 객관적 반응률(ORR)을, 67.1%(53명)가 완전관해(CR)를 기록했다. 8.5개월의 중앙값 추적 관찰 기간 동안 12개월 및 18개월 무진행 생존율(PFS)은 각각 41.1%, 35.2%로 나타났으며, 전체 생존율(OS)은 66.6%, 57.3%로 확인됐다. 중앙값 무진행 생존기간(mPFS)은 6.0개월로, 킴리아 임상에서의 mPFS(2.9개월) 대비 두 배 연장된 수치다.

안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 나타났다. 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 8.9%, 면역세포 관련 신경독성(ICANS)은 3.8%에서 발생했으며, 4등급 이상의 중증 CRS는 발생하지 않았다.

연구진은 6개월 이상 완전관해를 유지한 환자군을 장기 반응자(LR)로 정의하고, 비반응자군과 비교 분석한 결과, 장기 반응자군에서는 면역관문수용체인 PD-1 및 TIGIT 발현이 유의미하게 낮았다고 밝혔다. 이는 CAR-T 세포의 항종양 기능 유지 및 치료 반응성과 관련된 핵심 바이오마커로 해석된다.

김건수 큐로셀 대표는 "이번 발표는 안발셀의 임상적 유효성과 안전성이 과학적으로 입증되었음을 보여주는 결정적 근거"라며, "국내 환자에게 보다 효과적이고 지속적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 규제 과학을 선도하는 식약처와 긴밀히 협의하며, 조속한 품목허가를 ㄴ통해 국내 CAR-T 치료제 개발의 성공 사례를 만들겠다 "고 말했다.

큐로셀은 현재 안발셀에 대한 식품의약품안전처 품목허가 심사를 진행 중이며, 연내 허가 및 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있다. 안발셀이 허가를 획득할 경우 국내 최초의 혈액암 CAR-T 치료제 상용화 사례가 될 것으로 전망된다.