[메디컬투데이=최민석 기자] 압타머 기반 정밀의학 기업 압타머사이언스가 간암 치료제 AST-201의 국내 임상 1상이 지난 3월 첫 환자 투여 이후 약 3개월 만인 6월 중순 코호트 3단계에 진입했다고 밝혔다.

국내에서 간암 치료제 임상 1상을 진행 중이거나 준비 중인 여러 기업들 가운데 압타머사이언스는 빠른 코호트 진입 속도를 기록하며 차별화된 실행력을 입증했다.

AST-201은 간세포암(HCC)을 표적으로 개발된 정밀 표적 항암제로, 압타머사이언스의 차세대 약물전달 플랫폼 ApDC??(Aptamer-Drug Conjugate) 기술이 적용된 신약 후보물질이다. 이 임상시험은 국립암센터, 분당차병원, 삼성서울병원, 세브란스병원 등 4개 주요 의료기관에서 동시에 진행되고 있다. 특히 국내 항암 신약 임상에서 흔히 발생하는 환자 모집 지연 없이 신속한 투약이 이루어졌다는 점에 주목하고 있다. 현재까지 내약성과 안전성도 양호하게 확인됐으며, 임상 초기의 주요 위험 구간을 단기간에 통과함으로써 임상 운영 안정성도 입증된 것으로 알려졌다.

압타머사이언스는 2025년 하반기 내 조기 유효성 확보를 목표로 임상을 지속하는 한편, 후속 임상 확대 및 기술이전 협의도 병행 중이다.

ApDC?榮? 항체 대신 소분자 압타머를 이용해 약물을 특정 표적 부위에 정밀하게 전달하는 약물 접합 플랫폼이다. 이 기술은 기존 항체-약물 접합체(ADC)의 종양 침투력 한계, 높은 면역원성 및 독성 문제를 보완한 것으로 평가받고 있다.

AST-201은 이 기술을 적용해 높은 종양 선택성과 우수한 약물 전달 효율을 확보했으며, ADC로는 접근이 어려운 GPC3를 타겟으로 하여 빠른 세포 내재화를 통해 항암 효과를 나타내는 강점이 실제 임상시험을 통해 입증되고 있다.

압타머사이언스는 최근 미국 보스턴에서 열린 'BIO USA 2025'에 참가해 AST-201을 중심으로 다수 글로벌 제약사 및 투자자와 비공개 파트너링 미팅을 진행했다. 회사 관계자는 "AST-201의 빠른 임상 전개로 인해, 해당 파이프라인은 물론 ApDC?? 플랫폼에 대한 시장의 커진 관심을 확인했다"며, "현재 내부적으로 공동개발 및 기술협력 방향을 다각도로 검토 중"이라고 전했다.

한편, 지난 4월 'AACR 2025' 학회에서는 Trop2를 표적하는 'AST-203'의 비임상 결과를 발표됐다. AST-203은 기존 ADC 대비 최대 8배 높은 종양 침투력과 낮은 독성, 뛰어난 항암 효능을 입증했으며, 발표 직후 미국 국립암센터 계열 연구기관과의 현장 기술 검토 미팅이 성사됐다. 현재 해당 기관과의 공동개발 협의가 실질적으로 진행 중인 것으로 알려졌다.

압타머사이언스 관계자는 "AST-201은 제한적인 간암 표적 치료 옵션을 보완할 유망 신약 후보로, 임상 1상에서 신속한 코호트 확장과 안정적 내약성 확보를 통해 ApDC?? 플랫폼 기술 우수성을 입증했다"며, "국내 코스닥 바이오기업 중 눈에 띄는 임상 진행 속도와 전략으로 글로벌 시장 진출을 본격화할 것"이라고 밝혔다.

현재 압타머사이언스는 AST-201과 AST-203을 중심으로 ApDC?? 항암 파이프라인을 확장하고 있으며, 방사성의약품(ApRC) 및 siRNA 기반 정밀 치료제 분야에서는 국내 바이오 기업들과 MTA를 체결하고 공동 연구를 진행 중이다.