[헬스코리아뉴스 / 이창용] CAR-T 치료제 전문 기업 큐로셀이 자사의 CD19 표적 CAR-T 치료제 ‘안발셀(CRC01)’의 전신 홍반성 루푸스(Systemic Lupus Erythematosus·SLE)에 대한 제1/2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처(식약처)에 30일 신청했다.

중증 SLE는 면역체계 이상으로 신체의 정상 조직을 공격하는 난치성 만성 자가면역질환이다. 기존 치료에 반응하지 않는 경우가 많아 새로운 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 크다.

큐로셀이 신청한 이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로 ‘안발셀’의 내약성, 안전성, 유효성을 평가하는 공개형 다기관 단일군 제1/2상 시험이다. 가톨릭대학교 서울성모병원을 시작으로 추가 기관들이 참여할 예정이다.

중증 SLE 환자 대상 CAR-T 임상시험은 현재 미국과 유럽에서도 활발히 진행되고 있다. 특히, 국내에서는 지난 3월 서울성모병원이 치료목적사용 승인을 통해 국내 최초로 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여한 바 있다.

큐로셀 관계자는 이와 관련 “해당 환자는 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐다”며, “면역억제제 중단 이후에도 질환 지표가 안정적으로 유지돼 자가면역질환 치료제로서 안발셀의 성공 가능성을 보여줬다”고 말했다.

한편, 큐로셀 김건수 대표는 “이번 IND 신청은 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료 영역으로 확장되는 의미 있는 첫 걸음”이라며, “이번 임상을 통해 심각한 질병 상태에 놓인 환자들의 삶을 실질적으로 변화시킬 수 있기를 기대한다”고 말했다.

‘안발셀’은 재발성, 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL)을 적응증으로 한 임상 2상을 성공적으로 완료했으며, 현재 식약처의 품목허가 심사가 진행 중이다. 큐로셀은 연내 허가 및 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있으며, ‘안발셀’은 국내 최초 혈액암 CAR-T 치료제 상용화 사례가 될 것으로 기대를 모으고 있다.