[메디컬투데이=양정의 기자] 한국릴리는 자사의 재발성·불응성 외투세포림프종(MCL) 치료제 '제이퍼카(성분명 퍼토브루티닙)'가 오는 10월 1일부터 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다. 이번 급여 적용은 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 성인 환자를 대상으로 단독 요법 시 가능하다.

제이퍼카는 한 가지 이상의 BTK 억제제 치료 후 재발하거나 불응성을 보이는 외투세포림프종 환자에게 효과를 입증한 최초이자 유일한 가역적 BTK 억제제다. 기존에는 BTK 억제제 치료 후 질병이 진행된 환자를 대상으로 국내에서 승인된 약물이 없었다.

제이퍼카는 전임상 연구에서 대부분의 키나제 성분(98%)보다 BTK에 대해 300배 더 높은 선택성을 보이는 가역적 BTK 억제제다. 이는 특정 전기(C481)와 무관하게 BTK 단백질의 ATP 결합 부위에 선택적으로 결합하는 기존 비가역적 BTK 억제제와 차별화되는 특징이다.

외투세포림프종은 진단 시 전신 또는 위장관 침범이 흔하며, 공격적인 특성과 빠른 진행 속도로 인해 재발률이 높다. 대부분의 환자가 2년 이내 재발하고 평균 생존 기간은 4~5년에 불과해 예후가 매우 불량한 것으로 알려져 있다.

이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료받은 외투세포림프종 환자를 대상으로 진행된 BRUIN 1/2상 임상시험 결과, 제이퍼카는 BTK 억제제 치료 실패 환자에서 전체 반응률(ORR) 56.7%, 반응 지속 기간(DoR) 17.6개월이라는 유의미한 결과를 보였다.

가장 흔하게 보고된 이상반응으로는 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 타박상(19.0%) 등이 있었다. 이상반응으로 인한 치료 중단율은 1.2%, 용량 감량률은 3.3%로 나타났다.

화순전남대학교병원 혈액내과 양덕환 교수는 "국내에서 BTK 억제제 치료 이후의 대안이 없었던 상황에서 제이퍼카의 보험급여 적용은 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 환자의 예후 개선과 치료 접근성 향상에 크게 기여할 것"이라며, "특히 고령 환자의 건강 상태를 고려할 때 독성과 부작용 위험을 낮추면서 생존 기간 연장이 가능한 제이퍼카 치료의 혜택을 더 많은 환자에게 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

한국릴리 항암제 사업부 권미라 전무는 "재발 위험이 높은 외투세포림프종 환자들이 기존 BTK 억제제 치료 실패 이후에도 희망을 잃지 않고 질환 극복에 도전하는 데 제이퍼카 급여 적용이 도움이 되기를 바란다"며, "한국릴리는 앞으로도 국내 혈액암 환자들이 더 나은 치료 효과를 경험할 수 있도록 환자 중심의 치료 환경 개선을 위해 노력하겠다"고 말했다.

제이퍼카는 2023년 1월 미국 식품의약국(FDA)의 신속승인 절차를 통해 승인받았으며, 국내에서는 2023년 6월 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이후 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정되어 허가되었다.