[메디컬투데이=박성하 기자] 리스큐어바이오사이언시스는 지난 5일 희귀 간질환인 원발경화성담관염(PSC) 치료제 후보물질 LB-P8의 글로벌 임상 2상 시험 대상자에게 첫 투여를 시작했다고 밝혔다.

PSC는 명확한 원인이 밝혀지지 않은 담즙 정체성 간질환으로, 현재까지 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 희귀·난치성 질환으로 분류된다.

리스큐어의 LB-P8은 '장-간 축(gut-liver axis)'을 조절하여 염증과 섬유화를 억제하는 기전을 가진 후보물질이다. 비임상 및 임상 1상 시험을 통해 안전성과 초기 유효성이 확인되었으며, PSC 환자의 약 80%에서 동반되는 염증성 장질환(IBD)에도 치료 효과를 보인다는 점에서 개발 중인 다른 후보물질 대비 차별화된 경쟁력을 확보했다.

LB-P8은 2022년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PSC 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation, ODD)되었으며, 2024년에는 패스트트랙(Fast Track)으로 지정되었다. 최근에는 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)로부터 희귀의약품 지정에 대한 '긍정적 의견(Positive Opinion)'을 획득하여 유럽에서도 공식적인 희귀의약품 지정을 받을 것으로 전망된다.

이번 임상 2상 시험은 공동 연구 기관인 미국 메이요 클리닉을 포함한 미국 및 유럽 내 총 28개 의료기관에서 진행될 예정이다. 시험을 통해 LB-P8의 안전성, 내약성 및 유효성을 종합적으로 평가하게 된다.

리스큐어 진화섭 대표는 "PSC는 치료 옵션이 전무한 미충족 의료 수요가 매우 높은 질환인 만큼, 이번 임상 2상 시험 개시는 환자와 의료진 모두에게 중요한 의미를 갖는다"고 밝혔다. 또한 "회사의 또 다른 핵심 파이프라인인 BBB 셔틀 'ExoPN-101'과 함께 과학적 근거와 임상 데이터를 바탕으로 신뢰받는 글로벌 바이오 기업으로 성장해 나갈 것"이라고 덧붙였다.