[메디컬투데이=박성하 기자] 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 자사의 샤르코-마리-투스병(CMT) 1A형 치료제 후보 물질인 동종탯줄유래중간엽줄기세포(EN001)가 식품의약품안전처로부터 임상 2a상 시험 승인을 받았다고 밝혔다.

이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출된 임상 1b/2a상 통합 변경 신청에 대한 심사가 완료됨에 따라 이루어졌다. 이에 따라 EN001은 위약군, 저용량군(1.25×10 cells/kg), 고용량군(2.5×10 cells/kg)으로 구성된 3개 투여군을 대상으로 용량-반응 관계를 탐색하고 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 돌입한다.

주요 평가 변수는 투여 시작 후 24주 시점에서의 CMT 신경병척도(CMTNSv2) 변화량이며, 안전성 및 내약성도 함께 평가될 예정이다. 이엔셀은 임상 1b상에서 확보한 반복 투여 안전성 및 탐색적 유효성 결과를 바탕으로 EN001의 최적 용량을 도출하고 명확한 치료 효과를 입증하는 것을 목표로 하고 있다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 세포 배양 플랫폼 기술인 ENCT(ENCell Technology)를 적용한 탯줄유래중간엽줄기세포(WJ-MSC) 기반 치료제이다. 이 기술은 세포 노화를 억제하고 신경 재생 및 염증 조절에 관여하는 치료 인자 분비를 강화하여 손상된 말초신경의 기능 회복을 돕는 것으로 알려졌다.

이엔셀은 임상 2a상 종료 후 신속심사제도 지정을 신청하여 조건부 품목 허가를 추진함으로써 희귀질환 치료제의 조기 상용화를 목표로 하고 있다. 신속심사제도는 혁신성이 뛰어난 희귀·난치 질환 치료제를 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 조기 공급하기 위한 식품의약품안전처의 지원 체계이다.

이엔셀 관계자는 "이번 식약처 승인을 통해 EN001이 본격적인 임상 2a상에 진입하게 되었다"며, "위약군과 두 용량군 간의 비교를 통해 치료 효과를 확인하고, 신속심사를 통해 CMT 환자들이 가능한 한 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

한편 이엔셀은 첨단재생의료 규제샌드박스 과제를 통해 CMT1A 치료 실시를 위한 치료계획 신청을 준비 중이다.