[메디컬투데이=박성하 기자] 한국노바티스는 자사의 B인자 억제제 '파발타??(성분명: 입타코판)'가 식품의약품안전처로부터 18세 이상 성인 C3G(Complement 3 Glomerulopathy, C3G) 환자를 위한 치료제로 허가가 확대되었다고 19일 밝혔다.

C3G는 대체 보체 경로의 과활성화로 인해 발생하는 만성 사구체신염의 일종이다. 이 질환은 혈액 내 C3 단백질이 과도하게 활성화되고, 그 결과 활성화 산물이 신장 사구체에 축적되어 염증과 조직 손상을 유발하는 희귀 질환이다. C3G 진단을 받은 환자의 약 50%는 10년 이내 말기신부전(ESRD)으로 진행될 위험이 있으며, 신장 이식 후에도 최대 66.7%가 재발을 경험하고 이식 신장 손실로 이어질 수 있다. 환자들은 단백뇨, 혈뇨, 부종, 고혈압, 피로 등 다양한 증상을 동반한다.

2013년 독립 질환으로 처음 정의된 이후, C3G는 확립된 최적의 치료 전략 없이 단백뇨 및 고혈압 조절을 위한 보존적 치료에 의존해왔다. 중등도 및 중증 환자의 경우 면역억제제가 사용해 왔다.

파발타?榮? C3G의 발병 기전에 직접 작용하는 최초의 표적 경구용 보체억제제다. 이 약물은 대체 보체 경로의 핵심 단백질인 'Factor B'에 선택적으로 결합하여 경로 활성을 억제함으로써 신장 사구체 C3 침착을 감소시킨다.

이번 국내 허가는 성인 C3G 환자 74명이 참여한 다국적 3상 임상 연구인 APPEAR-C3G를 근거로 이루어졌다. 연구 결과, 파발타?? 투여군은 위약군 대비 단백뇨(UPCR)가 유의미하게 감소했으며, 신장 기능 안정화 효과도 확인되었다. 6개월 시점에서 파발타?? 투여군은 단백뇨가 평균 30.2% 감소한 반면, 위약군은 7.6% 증가했다. 또한, 신장 기능 보존 지표 달성률은 파발타?? 투여군이 위약군보다 현저히 높았으며, 12개월 시점에서는 그 효과가 더욱 증가하는 경향을 보였다. 면역억제제 및 RASi 병용 투여 환자에서도 유효성이 입증되었다.

안전성 측면에서 파발타?榮? 이상반응으로 인한 치료 중단이나 사망 사례가 없었으며, 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도 수준이었다.

서울대학교병원 신장내과 이하정 교수는 "C3G는 치료 옵션이 제한적이고 예후가 불량한 희귀 질환으로, 그동안 증상 완화에 그쳤던 치료에 비해 파발타?瑛? 허가 확대는 환자들에게 새로운 희망을 줄 것"이라고 밝혔다. 또한, "C3G의 주요 병인에 직접 작용하는 표적 치료가 가능해진 만큼, 정확한 진단과 적극적인 치료를 받을 수 있도록 학회와 함께 노력할 것"이라고 덧붙였다.

한국노바티스 신장질환사업부 홍인자 부사장은 "파발타?瑛? C3G 적응증 허가 확대로 국내 희귀 신장 질환 환자들에게 새로운 치료의 희망을 제시할 수 있어 기쁘다"며, "앞으로도 신장 질환으로 고통받는 환자들을 위한 혁신적인 치료제 공급과 치료 환경 개선을 위해 노력할 것"이라고 말했다.

파발타?榮? 지난 2024년 8월 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로도 국내 허가를 받은 바 있다.