[메디컬투데이=박성하 기자] 성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀은 지난 18일, 중증 무릎 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 '조인트스템(JointStem)'에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 임상 2상 종료 미팅(EOP2, Type B)을 성공적으로 마쳤다고 밝혔다.

이번 미팅에서는 미국 볼티모어에 구축 예정인 줄기세포 캠퍼스 및 GMP 센터 소개와 더불어, 치료제의 화학, 제조 및 관리(CMC)에 관한 심도 있는 논의가 이루어졌다. 이를 통해 그동안 기술 및 제조 과정에서 존재했던 불확실성들을 FDA와의 협의를 통해 명확히 정리하는 계기가 되었다.

임상 부문에서는 한국에서 진행된 3상 임상 시험의 5년 추적 관찰 결과가 중점적으로 제시되었다. 발표된 자료에 따르면, 조인트스템의 장기 안전성이 재확인되었으며 통증 및 관절 기능 개선 효과가 5년간 꾸준히 지속되는 것으로 나타났다.

또한, MRI 분석 결과 투여 후 3년까지 연골 결손 면적이 감소하는 양상을 보여 연골 재생 가능성을 시사했다. 특히, 조인트스템 투여 환자군에서 인공관절 치환술을 받은 사례가 극히 적다는 점은 해당 치료제가 무릎 인공관절 수술을 예방하거나 지연시키는 데 기여할 수 있음을 보여주었다.

이러한 장기 안전성 및 유효성 결과는 기존 한국 2B상 임상 시험의 5년 추적 자료와도 일관된 경향을 나타내, 조인트스템 임상 데이터의 재현성과 신뢰성을 더욱 강화하는 것으로 평가된다.

네이처셀은 미국 임상 3상 시험 진행과 병행하여 조인트스템의 FDA 가속 승인 신청 계획을 FDA 측에 설명했다. 향후 관련 자료 준비가 완료되는 대로 Type C 미팅을 신청하여 구체적인 절차를 논의할 예정이다.

네이처셀 라정찬 회장은 이번 미팅에 대해 "신약 개발 과정에서 가장 중요하다고 알려진 EOP2 미팅을 대한민국 토종 개발사가 FDA와 주체적으로 협의하고 합의를 이끌어냈다는 점에서 자부심을 느낀다"며, "조인트스템이 중증 무릎 퇴행성 관절염 줄기세포 치료의 세계 표준이 될 수 있다는 확신을 얻었다. 특히 개발사의 노력을 인정하고 존중하는 FDA의 열린 행정이 인상 깊었다"고 소감을 밝혔다.

네이처셀은 이와 관련한 내용을 현지 시간 20일 오전 11시, 워싱턴 D.C. 소재 더라인호텔에서 기자회견을 통해 공식 발표했으며, 동시에 메릴랜드 주 정부 및 볼티모어시와 투자 지원에 대한 협약식도 함께 진행했다.