[메디컬투데이=박성하 기자] 제넥신은 국가신약개발사업단이 주관하는 '2025년도 제2차 국가신약개발사업 신규지원 대상과제'에 선정되어 차세대 TPD(표적 단백질 분해) 기반 아토피 피부염 치료제 선도물질 발굴 연구를 시작한다고 밝혔다.

이번 연구는 제넥신의 차세대 TPD 플랫폼인 EPDeg™ bioPROTAC과 mRNA-LNP 전달 기술을 활용해 STAT3를 직접 분해하는 혁신적인 아토피 피부염 치료제 선도물질을 찾는 것을 목표로 한다. 연구는 2025년 10월 1일부터 2027년 9월 30일까지 총 24개월간 진행된다.

아토피 피부염을 포함한 피부 면역 질환에서 STAT3 신호는 다양한 사이토카인에 의해 과활성화되어 염증, 가려움증을 심화시키고 피부 장벽을 손상시키는 것으로 알려져 있다. 그러나 현재까지 STAT3를 직접 표적하는 치료제는 개발되지 않았다. STAT3의 상위 신호전달 물질인 JAK을 타겟하는 억제제가 사용되고 있으나 장기 안전성에 대한 우려가 존재하며, JAK 상위 단계 신호 차단은 부작용 가능성을 내포한다.

이에 따라 STAT3를 정밀하게 조절할 수 있는 치료제 개발의 필요성이 증대되고 있다. 글로벌 블록버스터 의약품인 듀피젠트(성분명: Dupilumab)는 IL-4/IL-13 전달 경로만 억제하여 전체 환자의 약 25%에서 치료 불응이 나타나는 것으로 알려져, 차세대 치료제 개발의 중요성을 부각시킨다.

제넥신이 사전에 진행한 동물실험에서는 아토피 동물 모델에 듀피젠트와 동일한 방식으로 STAT3 bioPROTAC을 투여했을 때, 듀피젠트 대비 전반적인 아토피 피부염 증상에서 우월한 치료 효과를 확인했다. 이는 STAT3 분해 기반 바이오프로탁 치료제가 기존 Th2 단일 기전 치료제를 넘어선 새로운 치료 옵션이 될 수 있음을 시사한다.

제넥신 최재현 대표이사는 "당사의 혁신 바이오프로탁 플랫폼을 기반으로 개발 중인 GX-BP2의 가치를 높게 평가해 준 사업단에 감사드린다"며, "이번 국가신약개발사업 선정을 통해 제넥신이 보유한 차세대 단백질 분해 기반 기술의 혁신성을 인정받았다"고 밝혔다. 그는 이어 "EPDeg™ 바이오프로탁 플랫폼은 기존 TPD 기술로는 접근하기 어려웠던 난공략성 타겟까지 정밀하게 분해할 수 있는 기술"이라며, "STAT3를 직접 분해하는 아토피 치료제는 기존 치료제가 해결하지 못하는 환자군에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것"이라고 덧붙였다. 또한, "이번 과제 선정을 계기로 글로벌 파트너들과의 공동 개발 및 기술 이전 가능성도 모색할 수 있기를 기대한다"고 전했다.

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 2021년부터 10년간 신약 개발 전 주기를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다. 이 사업은 국내 신약 개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료 분야 공익적 성과 창출을 목표로 한다.