[메디컬투데이=김미경 기자] 근골격계·자가면역질환 치료 방법을 줄기세포와 면역세포에서 찾을 수 있게 됐다.

보건복지부는 2025년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 지난 20일 개최했다.

심의위원회는 재생의료기관에서 제출한 실시계획 총 8건을 심의했으며, 이 중 3건은 적합, 3건은 부적합 의결했고, 2건은 심의위원회에서 재차 논의하기로 했다.

적합 의결된 안건 중 첫 번째 과제는 회전근개 부분 층 파열 환자를 대상으로 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 비수술적인 방법인 주사 투여하는 고위험 임상 연구이다.

해당 연구에서 사용하는 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포는 이전에 승인된 선행 임상 연구에서 안전성이 확인된 바 있다.

이번 연구는 대조군을 설정하고 무작위 배정, 이중맹검으로 실시해 회전근개 부분 층 파열 환자를 대상으로 유효성을 확인하고자 했다.

두 번째 과제는 무릎골관절염 환자를 대상으로 유도만능 줄기세포 유래 연골세포 집합체를 관절강 내 주사 투여하는 고위험 임상 연구이다.

이 연구는 유도 만능 줄기세포 유래 연골세포의 안전성 확인을 위해 소규모 환자 대상으로 진행한 선행 임상 연구의 후속 연구이다.

이번에 심의 신청한 임상 연구는 선행 임상 연구를 통해 단기 안전성을 확인했고, 글로벌 기준의 안전성 관리 및 통계학적 검증을 위해 연구 대상자 규모 확대, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조군을 설정해 안전성 및 유효성을 객관적으로 평가하고자 했다.

세 번째 과제는 소아 청소년 시기에 발병한 난치성 전신홍반루푸스 환자를 대상으로 CD19 CAR-T를 투여하는 고위험 임상 연구이다.

그간 CAR-T 치료는 종양성 질환의 치료를 위해 개발됐는데, 난치성 루푸스 환자 대상으로도 전임상 연구를 거쳐 CD19 CAR-T 치료가 시도되고 있다.

현재 성인·소아 청소년 전신홍반루푸스 환자 대상으로 글로벌 CAR-T 임상 시험이 진행되고 있고, 국내에는 성인 전신홍반루프스 환자 대상 임상 시험이 식약처에서 승인된 바 있다.

한편, 전신홍반루프스가 소아 청소년 시기에 발병한 경우, 중증도가 훨씬 심하고 콩팥·중추신경계 등의 주요 장기 침범 비율이 높은데, 국내에는 아직 소아 청소년 전신홍반루프스 환자가 참여 가능한 임상 시험이 없는 상황이다.

해당 연구를 통해 국내 소아 청소년 환자에게도 전신홍반루프스의 치료 기회를 제공하고, 종양성 질환뿐 아니라 자가면역질환인 전신홍반루프스에서도 CAR-T 치료에 대한 안전성과 효과성을 확인해 보고자 했다.

위 3개 과제에 대해 식품의약품안전처장은 고위험 임상 연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출자료가 타당함을 심의위원회에 통보했으며, 절차에 따라 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후 임상 연구를 하게 된다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “오늘 심의위원회는 중대 질환인 암 질환부터 근골격계 질환까지 다양한 질환을 대상으로 하는 연구 및 치료계획을 심의했다”고 말했다.

이어 “심의위원회는 중대·희귀·난치질환자에게 안전한 첨단재생의료 접근 기회를 제공하기 위해 안전성·유효성 및 윤리성·필요성 등을 종합적으로 고려하여 심의하고 있으며, 사무국은 연구 및 치료계획 작성에 도움이 될 수 있도록 사전상담을 운영하고 있으므로 많은 관심 바란다”고 밝혔다.