[메디컬투데이=양정의 기자] 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 재생의료 기업 입셀은 가톨릭대학교, 서울성모병원과 공동 개발 중인 무릎 골관절염 세포치료제 ‘MIUChon™’의 임상연구가 보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 적합 판정을 받았다고 25일 밝혔다.

MIUChon은 iPSC를 연골세포로 분화시킨 후, 다수의 세포를 3차원 구형 집합체로 만든 주사형 세포치료제다. 면역 반응이 낮은 관절강에 투여되어 면역억제제 없이 연골 재생 효과를 기대할 수 있는 동종세포치료제라는 점에서 주목받고 있다.

이번 임상연구는 무릎 골관절염 환자를 대상으로 iPSC 유래 연골세포 집합체 MIUChon을 무릎 관절강 내에 주사하여 손상된 연골의 구조적 개선을 유도하는 고위험 임상연구다. 골관절염 분야에서 iPSC 기반 3차원 연골세포를 주사 제형으로 적용하는 임상은 전 세계적으로도 첫 사례로, 국내 첨단 재생의료 기술 경쟁력을 보여주는 프로젝트로 평가된다.

보건복지부에 따르면 이번 연구는 iPSC 유래 연골세포의 안전성을 확인하기 위한 소규모 선행 임상연구(R-3-0012)의 후속 연구다. 선행 연구에서 안전성이 확인됨에 따라, 본임상에서는 연구 대상자 수를 30명 규모로 확대하고 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군을 포함한 글로벌 표준 설계를 도입하여 안전성과 유효성을 객관적이고 통계적으로 검증할 계획이다.

MIUChon 임상은 이미 올해 가톨릭대학교 서울성모병원에서 첫 번째 환자에게 투여되었으며, 세 번째 환자 투여까지 성공적으로 마무리되었다. 이는 국내 최초 iPSC 기반 세포치료제이자, 주사형 3차원 연골세포 스페로이드의 세계 첫 임상 투여 사례로 국내외 언론의 관심을 받고 있다.

입셀의 남유준 최고기술책임자(CTO)는 “이번 고위험 임상연구 적합 판정은 연구자 주도 선행 임상에서 확인된 안전성을 바탕으로 무릎 골관절염의 근본 치료제 개발이 한 단계 도약했음을 의미한다”고 밝혔다. 그는 이어 “대상자 모집과 평가 지표를 국제 기준에 맞게 정교하게 설계하여 연골 구조 개선과 통증·기능 개선을 동시에 입증하고, 글로벌 규제기관과의 협력을 통해 상용화 일정을 앞당길 것”이라고 덧붙였다.

서울성모병원 주지현 교수(가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단장)는 “퇴행성 무릎 골관절염은 통증 조절 위주의 대증요법에 의존하고 있어 연골 자체를 되살리는 치료가 절실하다”고 말했다. 그는 “이번 연구에서 MRI 기반 연골 볼륨, 염증 신호 등 정량 지표를 활용해 구조적 개선 여부를 장기간 추적 관찰하고, 인공관절 수술 이전 단계에서 선택할 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 수 있는지 면밀히 확인할 것”이라고 강조했다.

이번 임상은 서울성모병원 주지현 교수가 총괄하며, 가톨릭대학교 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀과 입셀 연구진이 공동으로 수행한다. 세 기관은 iPSC 세포주 개발, 대량 배양 기술, 임상 등급 제조 및 품질관리 인프라, 환자 진료 경험을 통합하여 학계-병원-산업계가 긴밀히 협력하는 재생의료 모델을 구축해왔다.

주지현 교수는 “서울성모병원과 가톨릭대학교 연구진의 오랜 iPSC 연구 역량과 입셀의 제조·규제과학 인프라가 결합하여 고위험 임상 단계까지 도달했다”고 설명했다. 그는 “이번 임상을 통해 무릎 통증으로 일상생활이 제한된 환자들에게 인공관절 수술 이전에 선택할 수 있는 재생의료 옵션을 제시하고, 한국이 iPSC 기반 세포치료제 분야에서 글로벌 리더로 자리매김할 수 있도록 임상 데이터 확보와 해외 파트너링을 가속화할 것”이라고 밝혔다.