[메디컬투데이=양정의 기자] 한국다케다제약의 유전자재조합 혈액응고 8인자 제제인 애디노베이트(성분명: 루리옥토코그 알파 페골)의 국내 혈우병 A 환자 대상 시판 후 조사(PMS) 결과가 국제학술지 Thrombosis Research 9월호에 게재되었다.

이번 연구는 국내 혈우병 A 치료제 관련 시판 후 조사 중 최대 규모로, 실제 임상 환경에서 애디노베이트의 양호한 안전성 프로파일과 우수한 출혈 예방 효과를 확인했다.

이번 조사는 2018년 1월부터 2024년 1월까지 국내 12개 의료기관에서 338명의 혈우병 A 환자를 대상으로 진행되었다. 참여 환자의 평균 연령은 25세였으며, 314명(92.9%)은 예방요법으로 치료받았다. 연구 기간 동안 예방요법 및 필요 시 투여 데이터를 수집하여 약물의 효과와 안전성을 평가했다.

연구 결과, 전체 환자의 5.9%인 20명에게서 이상사례가 보고되었으나 대부분 경미한 수준이었다. 새로운 안전성 신호나 항체 발생 사례는 발견되지 않았다. 특히 전체 환자의 16%를 차지한 소아 환자군에서도 약물 관련 이상사례는 거의 없었으며, 발견된 사례 역시 경미하거나 투여량 조정으로 관리 가능한 수준이었다.

예방요법을 시행한 314명 중 76.1%는 치료 기간 동안 출혈 없이 지냈으며, 평균 연간 출혈률은 치료 전 5.4회에서 1.7회로 감소했다. 돌발 출혈 시 지혈 효과는 의사 평가 기준으로 '탁월' 70.9%, '좋음' 29.1%로 나타났다. 60.7%의 환자는 1회 주사로 출혈이 조절되었으며, 환자 또는 보호자 평가에서도 40.0%가 '탁월', 60.0%가 '좋음'으로 응답하여 실제 진료 현장에서 일관된 지혈 효과가 확인되었다.

경북대학교병원 소아청소년과 김지윤 교수는 이번 연구가 국내 최대 규모의 반감기 연장 혈액응고 8인자 시판 후 조사라며, 애디노베이트가 실제 진료 환경에서도 기존 임상시험에서 확인된 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 일관되게 보여주었다는 점에서 의미가 크다고 밝혔다. 특히 소아 환자에서 항체 발생이 없었고 전 연령층에서 안정적인 지혈 효과가 확인된 점을 주목할 만하다고 덧붙였다.

한국다케다제약 희귀질환사업부 김나경 총괄은 지난 20년간 국내 혈우병 A 환자들의 출혈 위험을 줄이고 일상생활을 안정적으로 이어갈 수 있도록 치료 환경 개선에 힘써왔다고 말했다. 이번 연구를 통해 국내 환자들을 대상으로 애디노베이트의 양호한 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 보여줄 수 있어 매우 뜻깊다고 전했다. 앞으로도 글로벌 수준의 임상 근거와 혁신적 치료 접근을 통해 국내 혈우병 A 치료의 표준을 선도하고 환자들이 치료와 일상을 균형 있게 유지할 수 있도록 지속적인 연구와 혁신을 이어가겠다고 강조했다.

혈우병 A는 8번 응고인자 유전자의 이상으로 혈액 응고 활성도가 감소하는 질환으로, 가장 흔한 선천성 출혈성 질환이다. 응고인자 대체 유지요법은 혈우병 환자의 출혈 예방과 관절 보존에 효과적인 치료법으로 세계혈우연맹에서 표준치료로 권고하고 있다. 최근 8번 응고인자가 골대사 및 혈관 생성 등 추가적인 역할을 하는 것으로 알려지면서, 혈우병 A의 장기적, 다학제적 영향 및 체내 8번 응고인자 활성도의 임상적 의의가 재조명되고 있다. 애디노베이트는 국내 최초로 급여 출시된 반감기 연장 혈액응고 8인자 대체 약제이다.