[메디컬투데이=박성하 기자] 레코르다티코리아의 성인 쿠싱병 치료제 '이스투리사??(주성분: 오실로드로스타트인산염)'가 오는 12월 1일부터 건강보험 급여 적용을 받는다.

이번 급여 적용은 보건복지부 고시에 따른 것으로, 뇌하수체 수술이 어렵거나 수술 후에도 충분한 효과를 보지 못한 성인 쿠싱병 환자로 최초 투여 전 4주 이내 실시한 평균 24시간 소변 유리코티졸(mUFC) 수치가 정상 상한선(ULN)의 1.3배를 초과하는 경우다.

쿠싱병은 뇌하수체 종양으로 인한 부신피질자극호르몬(ACTH) 과다 분비로 발생하는 희귀 만성 질환이다. 장기간 높은 코르티솔 수치에 노출될 경우 심혈관계 질환, 대사 질환, 정신과적 장애, 골다공증 등 다양한 전신 증상이 발생하며 이환율과 사망률을 높인다.

쿠싱병 환자의 약 3분의 1은 수술 후에도 재발하거나 완치되지 않아 추가 치료가 필요하다. 현재 국내에서 허가된 쿠싱병 치료제 중 이스투리사?怜? 유일하다. 이번 급여 등재는 LINC3 및 LINC4 임상 3상 연구 결과를 기반으로 이루어졌으며, 이 연구들에서 이스투리사?榮? 코르티솔 수치 정상화뿐만 아니라 신체적 징후 및 동반 질환 개선, 삶의 질 향상에도 긍정적인 효과를 보였다.

LINC3 임상 3상 연구에서 이스투리사?? 투약 유지 환자의 86%가 34주차에 mUFC 수치를 ULN 이하로 유지하며 완전반응(CR)을 보였다. 위약군 전환 환자에서는 29%만이 완전반응을 나타냈다. LINC4 임상 3상 연구에서도 12주차에 이스투리사?? 투약군 77%, 위약군 8%가 완전반응을 달성했다. 장기 추적 연구에서도 이스투리사?榮? 안정적인 내약성과 치료 효과를 유지하는 것으로 확인되었다.

레코르다티코리아 이연재 대표는 "이번 이스투리사?? 급여 적용은 기존 치료로 코르티솔 수치 정상화나 동반 질환 개선이 어려웠던 국내 환자들이 효과와 안전성이 입증된 치료 옵션을 보다 안정적으로 사용할 수 있게 되었다는 점에서 큰 의미가 있다"고 밝혔다. 또한 "앞으로도 의학적 미충족 요구를 해소할 수 있는 치료제의 접근성을 확대하여 희귀질환 환자들이 삶의 가능성을 확장할 수 있도록 노력할 것"이라고 덧붙였다.