[메디컬투데이=양정의 기자] 한국아스트라제네카의 C5 억제제 울토미리스?瑩?(성분명 라불리주맙)가 12월 1일부터 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 전신중증근무력증(Generalized Myasthenia Gravis) 성인 환자를 대상으로 건강보험 급여가 적용된다.

전신중증근무력증은 신경근 전달 장애로 발생하는 만성 희귀 자가면역질환으로, 환자의 약 85%는 아세틸콜린 수용체에 대한 자가항체를 보유한다. 이 항체가 수용체에 결합하면 보체계가 활성화되어 시냅스 후막이 파괴되고, 이는 신경에서 근육으로의 신호 전달을 약화시켜 신경근 전달 장애를 초래한다.

주요 증상으로는 복시, 안검하수, 연하곤란, 호흡곤란, 운동 능력 저하 등이 나타날 수 있다. 질병 활성도를 지속적으로 조절하고 증상 발현을 최소화하는 것이 치료의 핵심 목표이며, 예측 불가능한 증상 변동은 환자의 사회적, 가정생활 전반에 불안정성을 야기하고 삶의 질을 크게 저하시킨다.

현재 전신중증근무력증 치료에는 스테로이드와 면역억제제가 주로 사용되지만, 치료 효과의 한계와 장기 치료 시 부작용 위험이 존재한다.

울토미리스?瑩聆? 보험 급여 적용 대상은 AChR 항체 양성인 전신중증근무력증 성인 환자 중 특정 기준을 충족하는 경우다. 여기에는 MGFA 분류 II~IV 등급, MG-ADL 점수 6점 이상, 최근 1년 내 근무력증 위기 경험으로 혈장분리교환술 또는 면역글로불린 주사제 투여 이력이 있는 환자, 그리고 코르티코스테로이드와 2가지 이상의 비스테로이드성 면역억제제를 3개월 이상 투여했음에도 불응성이거나 심각한 부작용으로 약물 투여가 어려운 환자가 포함된다. 단, 근무력증 위기 상태이거나 흉선 절제술 후 12개월 이내인 경우는 급여 대상에서 제외된다.

신하영 신촌세브란스병원 신경과 교수는 "이번 울토미리스?瑩聆? 급여 적용은 기존 치료 옵션이 부족했던 전신중증근무력증 치료 환경에 중요한 진전"이라며, "하지만 여전히 현행 급여 기준을 충족하는 환자는 제한적이며, 기존 치료에 반응하지 않는 환자들이 신약을 통해 삶의 질을 회복할 수 있도록 보다 현실적이고 폭넓은 급여 기준 완화가 필요하다"고 지적했다.

이번 보험 급여는 AChR 항체 양성 성인 전신중증근무력증 환자 175명을 대상으로 26주간 진행된 3상 임상시험 CHAMPION-MG 결과를 기반으로 한다. 연구에서 울토미리스?瑩獵? 26주차 MG-ADL 점수 총점을 위약군 대비 통계적으로 유의미하게 감소시켰으며, 최소 3점 이상 개선된 환자 비율도 위약군보다 높게 나타났다.

주요 2차 평가변수인 QMG 점수 역시 울토미리스?瑩? 투여군에서 유의한 개선 효과를 보였으며, 최소 5점 이상 증가한 환자 비율도 위약군 대비 두 배 이상 높았다. 장기 유효성을 평가한 오픈라벨 연장 연구에서는 3년(164주)차에 MG-ADL 점수가 평균 4점 개선되었고, 약물 반응 환자의 41.8%가 최소증상발현 상태에 도달했다.

한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 "이번 울토미리스?瑩聆? 급여 적용은 치료 옵션의 한계로 어려움을 겪어온 국내 전신중증근무력증 환자들에게 보다 안정적이고 지속 가능한 치료 선택지를 제공한다는 점에서 큰 의미가 있다"며, "앞으로도 혁신 치료제의 접근성을 높여 최적의 치료 환경을 조성할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.