[헬스코리아뉴스 / 이충만] 신약 허가 절차에서 매우 중요한 역할을 했던 임상시험의 상당수가 앞으로는 실제 환자 데이터로 대체될 것이란 전망이 나왔다. 그만큼 실제 데이터를 수집할 수 있는 시판 후 조사(PMS, Post-Marketing Surveillance)의 중요성이 강조되고 있는 것이다.

시장조사 전문업체 글로벌 데이터(Global Data)는 지난 11월 27일(현지 시간), 올해 4월부터 7월까지 총 290명의 미국 내 보건의료 전문가(HCP)를 대상으로 신약 허가 절차에 관한 설문조사를 실시했다.

이번 설문조사는 ‘미국 신약 허가의 핵심’인 처방의약품신청자수수료법(PDUFA) 7차 개정안이 2027년 만료를 앞두고 있어 향후 의약품 허가 절차에 변화가 있을 것이라는 전망을 배경으로 두고 있다.

PDUFA은 1992년 처음 도입된 이후 5년마다 정기적으로 개정되어 온 법안이다. 신약 심사를 위해 기업들이 미국 식품의약국(FDA)에 제출해야 할 서류 및 절차를 규정하는 내용이다.

5년마다 새로운 개정안이 실시되고 있지만, 향후 PDUFA 개정안에 특히 이목이 쏠리는 이유는 최근 보건의료 현장의 변화가 신약 허가에 영향을 미칠 것이라는 기대가 높아지고 있기 때문이다.

HCP들은 글로벌 데이터를 통해 “보건 의료 현장의 디지털화가 급속도로 진행되면서 병원 진료기록과 보험 청구 자료들이 빠르게 통합되고 있다”며 “이러한 데이터들은 신약 허가 절차에서 임상시험을 충분히 대체할 수 있을 것”이라고 전망했다.

전통적인 신약 심사는 ①1상 임상시험에서 안전성을 평가하고 ②2상 임상시험에서 예비 유효성을 평가하고 ③3상 임상시험에서 유효성 및 안전성을 확증하는 단계로 구성된다.

하지만 HCP들은 임상시험이 소수의 환자, 제한된 조건, 짧은 기간만 관찰하기 때문에 실제 환자에게 나타나는 효과, 장기 안전성, 다양한 인구군 반응을 모두 반영하기 어렵다고 지적한다.

미국 FDA를 포함한 세계 규제당국이 시판 후 조사(PMS, Post-Marketing Surveillance)를 의무화하고, 업체들에게 신약의 실제 환자 데이터를 분석하도록 하는 것도 임상시험의 이러한 한계를 보완하기 위해서다.

HCP들은 실제 데이터가 전통적인 신약 심사 절차를 보완하거나 대체할 만큼 충분히 축적되었다고 말한다.

물론 신약이 실제 데이터를 통해 무분별하게 허가를 취득할 수 있다는 것은 아니다. HCP는 “이론적 지지 근거 조건부 승인 사후 모니터링을 통해 실제 데이터가 신약 허가 과정에서 임상시험의 기능을 부분적으로 대체할 수 있다”고 설명했다.

따라서 아직까지 실제 데이터가 임상시험을 통해 확보되는 신약의 유효성과 안전성에 대한 신뢰성을 완전히 대체할 수 있는 것은 아니라고 할 수 있다.

이와 관련 보건의료전문가들은 “현재는 그 가능성을 모색하는 단계에 불과하며, 임상시험과 실제 데이터가 상호 보완적으로 활용되는 방향이 핵심으로 자리 잡을 것”이라고 분석했다.