[메디컬투데이=박성하 기자] 신약 개발 기업 노보메디슨은 미국 올랜도에서 개최된 제67회 미국혈액학회(ASH)에서 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종(R/R PCNSL) 환자를 대상으로 진행 중인 포셀티닙(poseltinib) 기반 3제 병용요법의 초기 임상 결과를 발표했다.

이번 발표는 POTENTIAL-P(포텐셜-P) 임상 2상의 안전성 리드인(safety lead-in) 코호트 데이터를 기반으로 한다. 현재까지 적절한 치료제가 없는 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자군에서 임상적으로 관리 가능한 안전성과 초기 항종양 활성을 확인했다.

원발성 중추신경계 림프종 환자의 상당수는 60대 이상 고령층으로, 질환 특성상 면역노화가 빠르게 진행된다. 이는 T세포 기능 저하, 항원제시능 감소, 조혈계 기능 약화 등을 동반하며, 고용량 항암요법 적용을 제한하고 재발률을 높이는 요인으로 작용한다. 이에 따라 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종은 표준 치료법이 부재한 대표적인 미충족 의료 수요 영역으로 꼽힌다.

포셀티닙은 BTK, TEC, BMX 등 다중 키나아제(MULTI-TEC)를 선택적으로 억제하는 기전을 가진 저분자 화합물이다. 기존 BTK 억제제 대비 넓은 타겟 범위, 높은 뇌 투과율, 낮은 부작용 프로파일을 동시에 갖춘 것이 특징이다.

이번 발표에 포함된 포셀티닙, 레날리도마이드, 리툭시맙 병용요법에 대한 안전성 리드인 데이터는 6명의 환자를 대상으로 수집되었다. 용량 제한 독성(DLT)은 관찰되지 않았으며, 2명의 환자에게서 Grade 3/4 이상 반응이 발생했으나 치료 중단 사례는 없어 양호한 안전성을 확인했다.

노보메디슨 관계자는 “재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종은 고령과 면역 기능 저하가 복합적으로 작용하는 난치성 질환으로, 기존 치료 전략으로는 생존 개선에 한계가 있었다”며, “포셀티닙의 다중 키나아제 억제 기전과 중추신경계 투과 특성은 이러한 병태생리에 적합한 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것”이라고 밝혔다.

포셀티닙은 올해 2월 희귀의약품으로 지정되었으며, 6월에는 국가신약개발사업단(KDDF)의 임상지원과제에 선정되어 임상 2상 비용을 지원받고 있다. 현재 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자를 대상으로 임상 2상 시험이 진행 중이다.

노보메디슨은 14,000명 규모의 CHIP 기반 유전체 데이터를 바탕으로 면역노화 연구 및 면역노화로 인한 혈액암 및 혈액질환의 정밀 의학 치료제를 개발하는 후기 임상 단계 바이오텍이다.