[메디컬투데이=박성하 기자] HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스는 지난 6일(현지시간) 미국 올랜도에서 개최된 세계 최대 규모의 혈액학회인 미국혈액학회(ASH 2025)에서 혈액암 CAR-T 치료제로 개발 중인 'SynKIR-310'의 전임상 데이터를 발표하며 학계와 업계의 주목을 받았다.

이번 발표는 베리스모가 자체 개발한 CAR-T 플랫폼 'KIR-CAR'를 적용한 CD19 타깃 CAR-T 후보물질 SynKIR-310과 기존 CD19 타깃 CAR-T 치료제인 티사젠렉류셀을 비교한 연구 결과를 담고 있다.

연구 결과에 따르면, SynKIR-310은 티사젠렉류셀 대비 더 빠른 종양 축소 속도와 뚜렷한 항종양 효과를 보였다. 또한, 사이토카인 수치가 낮게 유지되는 등 안전성 측면에서도 우수한 가능성을 나타냈다.

특히, 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 최초의 CD19 타깃 CAR-T 치료제인 티사젠렉류셀을 직접 비교 대상으로 삼았다는 점에서 큰 관심을 끌었다. 더불어 기존 치료제의 주요 한계점으로 지적되어 온 높은 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 관련 독성 문제를 개선할 수 있는 가능성을 제시한 점이 학회 현장에서 큰 관심을 받았다.

SynKIR-310은 기존 CAR-T 치료제(FMC63-41BBζ) 대비 낮은 투여 용량에서도 더 빠르고 깊은 종양 제거 효과를 나타냈다. 또한, IFNγ, TNFα, IL-2 등 주요 사이토카인 분비가 현저히 낮게 유지되어, 전신 사이토카인 부담을 줄이면서도 뛰어난 종양 제어 능력을 달성했음을 보여주었다.

아울러, SynKIR-310의 바인더(암세포를 인식하는 표적 결합 부위)인 'DS191'을 기존 CD19 타깃 CAR-T에 사용되는 'FMC63' 바인더로 대체하더라도, 기존 CAR-T(FMC63-41BBζ CAR) 대비 우수한 종양 억제 효과가 지속되는 것으로 확인되었다. 이는 KIR-CAR의 독자적인 설계가 SynKIR-310의 치료 효과를 이끄는 핵심 요인임을 시사한다.

로라 존슨 베리스모 테라퓨틱스 최고전략책임자(CSO) 겸 최고운영책임자(COO)는 "승인된 CD19 타깃 CAR-T 치료제는 B세포 혈액암 환자 치료에 획기적인 발전을 가져왔지만, 상당수 환자들이 여전히 사이토카인 방출 증후군(CRS)으로 인한 독성과 치료 후 1년 내 재발을 경험하고 있다"고 언급했다. 그는 이어 "SynKIR-310의 혁신적인 KIR-CAR 신호 설계는 보다 강력하고 지속적인 종양 제어와 함께 사이토카인 매개 독성을 줄일 수 있는 가능성을 보여준다"고 덧붙였다.

현재 SynKIR-310은 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 미국 다기관 임상1상을 진행 중이며, 기존 CD19 CAR-T 치료 후 재발한 환자들도 임상에 포함하고 있다.