미국혈액학회서 발표

[의학신문·일간보사=정우용 기자] 일본 오노약품의 진성 다혈증 치료물질 '사파블러센'(sapablursen)이 2상 임상시험에서 양호한 결과를 보인 것으로 나타났다.

2a상 임상시험 결과 사파블러센은 사혈횟수 감소와 헤마토크리트수치의 양호한 조절, 헵시딘 증가를 나타내고 안전성과 내약성을 보인 것으로 확인됐다. 이들 시험결과는 지난 6~9일 미국 플로리다주 올랜도에서 열린 제67회 미국혈액학회에서 발표됐다.

사파블러센은 오노약품이 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 전세계 권리를 취득한 약물로, FDA로부터 2024년 1월 패스트트랙으로 지정된 데 이어 같은 해 8월 희귀약으로 지정됐다. 또 올해 5월에는 혁신치료제로 지정됐다.

양호한 임상결과에 따라 오노약품은2024년 인수한 미국 데시페라 파마슈티컬스(Deciphera Pharmaceuticals)를 통해내년 3상 임상시험을 실시할 예정이다.

2a상 임상시험(IMPRSSION 시험)은 진성 다혈증 환자를 120mg 용량으로 투여를 실시한 후 80mg으로 감량투여하는 코호트A 그룹과40mg 용량으로 투여하는 코호트B 그룹으로 나누어 이루어졌다. 사파블러센을 4주마다 피하투여하고37주의 치료기간 동안 1차 평가기간은 17~37주로 설정되고 그 후 36주가치료연장기간으로설정됐다.

주당 사혈횟수는 평가기간에 걸쳐 유의하게 감소하고 평균 변화는 코호트A에서 -0.1회, 코호트B에서 -0.1회였다. 37주 치료기간을 완료한 환자에서는 치료 전 26주간 평균 사혈횟수가두 그룹에서 모두 5회인 데 비해 1차 평가기간에서는 코호트A에서 0회, 코호트B에서 1.5회로 모두감소했다.

용량의존적으로 헵시딘 증가와 헤마토크리트수치 감소도 나타났다. 진성 다혈증의 증상점수를 나타내는 MPN-SAF-TSS는 코호트A에서 -6.2로 통계학적으로 유의한 개선효과를 나타냈다. 코호트B에서는 -2.7이었다.

시험 중 급성 골수성백혈병에 의한사망예가1건 보고됐으나 약물과의 인과관계는 확인되지 않았다.