[메디컬투데이=박성하 기자] GLP-1 계열 신약 개발 전문기업 디앤디파마텍(347850)은 자사의 퇴행성 뇌질환 치료제 후보물질 NLY01이 다발성 경화증(MS) 임상2상 연구비 지원 과제에 최종 선정되었다고 밝혔다. 이번 선정은 다발성 경화증 분야 세계 최대 규모의 글로벌 비영리 단체인 International Progressive MS Alliance (IPMSA)로부터 이루어졌다.

IPMSA는 미국을 포함한 19개국의 MS 관련 단체와 수백 명의 전문가, 9개 글로벌 제약사가 참여하는 국제 연합 조직으로, 진행성 다발성 경화증 치료제 개발을 지원하기 위해 설립되었다.

이번 임상2상 시험은 존스홉킨스 의과대학 MS 센터 디렉터 엘렌 모우리(Ellen Mowry) 교수가 이끄는 연구팀이 주도한다. 연구팀은 지난해 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상2상 시험계획(IND) 승인을 획득했으며, IPMSA의 연구비 지원과 추가적인 자금 조달을 통해 임상을 진행할 계획이다. 디앤디파마텍은 임상에 필요한 NLY01 임상시험약을 무상으로 제공하며, 임상 진행에 따른 추가 비용 부담은 없다고 설명했다.

다발성 경화증은 주로 20-40대 젊은 연령층에서 발생하는 만성 신경계 질환이다. 면역계 이상으로 중추신경계의 신경 보호막인 수초(Myelin)에 염증이 발생하여 신경 신호 전달에 장애를 유발한다. 현재까지 효과적인 치료제가 제한적인 상황이며, 특히 신경 기능이 점진적으로 악화되는 진행성 다발성 경화증은 퇴행성 뇌질환과 유사한 경과를 보인다.

존스홉킨스 MS 센터 연구팀은 디앤디파마텍과의 공동 연구를 통해 NLY01이 다발성 경화증 동물 모델에서 신경 염증을 억제하고 수초 손상을 감소시켜 신경세포를 보호하는 효과를 확인했다. 또한, NLY01이 혈뇌장벽(BBB) 통과를 억제하여 말초 및 중추 신경계의 염증 반응과 신경 손실을 동시에 억제하는 새로운 기전을 규명했다. 이러한 연구 성과는 2024년 미국 국방부가 선정한 올해의 연구 하이라이트로도 선정된 바 있다.

디앤디파마텍은 지난해 파킨슨병 임상2상에서 전체 환자군에서는 통계적 유의성을 확보하지 못했으나, 60세 이하 젊은 환자군에서는 위약 대비 유의한 치료 효과를 확인했다. 이번 다발성 경화증 임상은 파킨슨병 임상에서 확인된 젊은 환자군에서의 치료 효과가 재현될 수 있을지 주목된다.

이번 임상시험은 기존 파킨슨병 임상2상에서 사용된 낮은 투여 용량(5mg)과 짧은 투여 기간(36주)을 보완하여, 증량된 용량(10mg)과 96주 장기 투여로 설계되었다. 이를 통해 젊은 환자군에서의 충분한 약물 노출과 장기적인 치료 효과를 평가하여 임상 성공 가능성을 높였다는 설명이다.

임상시험은 이르면 2026년 1분기 개시될 예정이며, 총 120명의 진행성 다발성 경화증 환자를 대상으로 96주간 다기관, 무작위, 이중맹검 및 평행군 방식으로 진행된다. 1차 평가지표는 MRI 영상 촬영을 통한 뇌 실질 부피 변화 측정으로, NLY01이 다발성 경화증 환자의 질병 진행을 얼마나 효과적으로 억제하는지 객관적으로 평가할 계획이다.

디앤디파마텍 이슬기 대표는 “IPMSA로부터의 임상 연구비 지원 과제 선정은 NLY01의 혁신적인 작용 기전과 치료 가능성이 글로벌 전문가들로부터 인정받았음을 의미한다”며, “상대적으로 젊은 나이에 발병하는 다발성 경화증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있는 의미 있는 임상 결과를 기대한다”고 밝혔다.