[메디컬투데이=박성하 기자] 에스티큐브는 오는 1월 8일부터 10일까지 미국 샌프란시스코에서 개최되는 소화기암 분야 최대 규모 학회인 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 넬마스토바트의 전이성 대장암 임상 1b상 분석 결과와 BTN1A1 기반 환자선별 바이오마커 연구 초록이 공식 채택되었다고 18일 밝혔다.

이번 발표에서는 전이성 대장암 환자를 대상으로 진행된 임상 1b상에서 확보된 BTN1A1 발현과 치료 반응의 주요 데이터를 중심으로, 바이오마커 기반 2상 임상 전략의 타당성과 개발 가치를 소개할 예정이다.

임상 1b상 결과를 바탕으로 BTN1A1 발현뿐만 아니라 PD-L1, CD8, Ki-67, SLFN11, CK, YAP1 등 다양한 종양 및 면역 관련 바이오마커와의 연관성을 종합적으로 평가하여, BTN1A1 기반 환자선별 전략의 생물학적 근거를 강화했다.

에스티큐브는 현재 트리플루리딘-티피라실(TAS-102) 및 베바시주맙과 넬마스토바트를 병용하는 전이성 대장암 임상 1b/2상을 진행 중이다. 초기 1b상은 BTN1A1 스크리닝 없이 전체 환자(all-comer)를 대상으로 수행되었으며, 분석 결과 참여 환자 6명 중 5명(83%)에서 BTN1A1 고발현(TPS≥50)이 확인되었다. 현재 진행 중인 2상 임상은 BTN1A1 종양비율점수(TPS) 50% 이상인 환자를 선별하여 진행하는 바이오마커 기반 임상으로 설계되었다.

임상 1b상에서 넬마스토바트와 관련된 특이적인 독성은 관찰되지 않았으며, 초기 반응 평가에서도 긍정적인 결과가 나타났다. BTN1A1 TPS 50% 이상 환자 5명 중 2명에서 부분관해(PR)가 확인되었고, 나머지 환자들에서도 종양 감소 경향을 보이는 안정병변(decreasing SD)이 관찰되었다. 이후 4개월 시점에서 실시된 두 번째 종양 평가에서도 모든 환자가 치료 효과를 유지했으며, 질병 진행(PD) 사례는 보고되지 않았다.

에스티큐브 관계자는 "BTN1A1은 전이성 대장암 환자에서 발현 빈도가 높을 뿐만 아니라, 기존 화학항암요법에 실패한 3차 치료 환자에서 더욱 높은 발현 양상이 관찰되고 있다"고 설명했다. 이어 "이번 1b상뿐 아니라 앞선 연구자임상에서도 BTN1A1 고발현 환자에서 넬마스토바트의 치료 반응이 뚜렷하게 나타나고 있어, 바이오마커 기반 2상 설계와 글로벌 협력 논의에 중요한 자료로 활용되고 있다"고 덧붙였다.

에스티큐브는 ASCO GI 2026 기간 동안 BTN1A1 타깃 면역항암 플랫폼과 넬마스토바트의 임상 전략을 공유하며 글로벌 제약사 및 연구자들과 협력 논의를 이어갈 예정이다. 또한 학회 직후 개최되는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서도 주요 제약사들과 만나 구체적인 협력 옵션과 개발 전략을 논의할 계획이다.