[메디컬투데이=박성하 기자] 성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀이 중증 하지허혈(Critical Limb Ischemia, CLI) 환자를 대상으로 개발 중인 줄기세포치료제 '바스코스템'의 미국 내 개발을 본격화한다고 밝혔다. 네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)의 재생의료 첨단치료제(RMAT) 지정을 통해 임상 개발을 가속화한다는 계획이다. 이번 미국 개발은 네이처셀의 미국 자회사인 네이처셀 아메리카가 주도한다.

중증 하지허혈은 말초동맥질환의 말기 단계로, 극심한 통증과 조직 괴사, 감염을 동반하며 적절한 치료가 이루어지지 않을 경우 다리 절단 및 사망에 이를 수 있는 심각한 질환이다. 미국에서는 매년 약 15만 명의 환자가 하지 절단 수술을 받고 있으며, 기존 치료법으로 더 이상 개선이 어려운 환자들이 증가하는 추세여서 대규모 시장 기회가 존재한다.

바스코스템은 혈관 신생 촉진과 허혈 조직 회복을 유도하는 자가 지방유래 줄기세포치료제로, 치료 대안이 제한적인 중증 하지허혈 환자군을 주요 타깃으로 한다.

동물시험 결과, 바스코스템은 용량 의존적으로 다리 절단율을 현저히 낮추는 효과를 보였다. 대조군에서 100%의 절단율을 기록한 반면, 저용량군 16.7%, 중용량군 25%, 고용량군에서는 0%의 절단율을 나타냈다.

특히 임상시험에서는 중용량(줄기세포 500만개/체중kg) 투여 후 6개월 시점에서 15명의 환자 중 무릎 위까지의 주요 절단 환자가 단 한 명도 발생하지 않았다. 이는 동물시험에서 확인된 다리 절단 방지 효과가 임상에서도 입증되었음을 시사한다. 15명 중 5명(33.3%)은 발가락 등 경미한 절단술만을 받아 기존 치료법으로는 달성하기 어려운 획기적인 임상적 성과를 거두었다.

이미 동물 및 임상시험을 통해 안전성과 유효성에 대한 유의미한 결과가 축적되었으며, 버거씨병 적응증에 대해서는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받아 개발 리스크를 낮추고 시장 독점권 확보의 기반을 마련했다.

바스코스템은 미국 메릴랜드주 볼티모어에 위치한 바이오스타 스템셀 캠퍼스 GMP 센터에서 제조될 예정이다. 2026년까지 미국 내 GMP 제조 인프라를 확보하여 FDA 기준에 부합하는 제조·품질 체계를 구축하고, 상업화 단계에서의 공급망 안정성을 확보할 계획이다. 임상시험은 존스홉킨스 대학병원과 메릴랜드 대학병원 등을 1차 후보 기관으로 검토 중이다.

네이처셀은 바스코스템이 2026년 상반기 중 FDA RMAT 지정을 받을 수 있을 것으로 전망한다. RMAT 지정은 FDA와의 조기 협의 및 우선심사 등의 혜택을 제공하여 개발 기간 단축 및 승인 가능성을 높인다. 회사는 RMAT 지정 후 2026년 하반기 임상시험계획서(IND)를 제출하고 연내 미국 임상시험을 개시한다는 구체적인 타임라인을 제시했다. 개발이 순조롭게 진행될 경우, 2028년 3상 임상시험에 진입하여 2030년 FDA 허가 및 2031년 미국 시장 출시가 가능할 것으로 예상된다.

네이처셀 라정찬 회장은 "중증 하지허혈로 인한 다리 절단은 환자의 삶의 질을 넘어 생명을 위협하는 중대한 문제"라며, "조인트스템의 성공적인 미국 개발 경험을 바탕으로, 중단되었던 바스코스템의 미국 허가 여정을 다시 시작하게 되었다"고 밝혔다.

이어 "이미 확보된 동물시험 및 임상시험 데이터, 그리고 미국 내 GMP 제조 인프라를 기반으로 RMAT 지정을 통한 신속 개발 전략을 추진하여 2030년 미국 FDA 허가를 목표로 하고 있다"며, "기존 연구 성과를 볼 때 상용화 시간의 차이만 있을 뿐 성공 가능성이 매우 높으며, 다리 절단을 막고 생명을 살리는 줄기세포치료제를 미국 환자들에게 하루빨리 제공하여 글로벌 시장에서 네이처셀의 위상을 확고히 하겠다"고 강조했다.