[메디컬투데이=양정의 기자] 오가노이드사이언스가 장 질환 치료제 후보 물질인 ‘ATORM-C’에 대한 임상 1상 시험계획 승인(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 밝혔다.

이번 신청은 기존 제출 자료에 대한 식품의약품안전처의 보완 요청 사항을 충실히 반영하여 이루어졌으며, 오가노이드 치료제의 상용화를 위한 중요한 단계로 평가된다. 앞선 심사 과정에서 도출된 비임상 자료 보완 요구 사항을 바탕으로 추가 비임상 시험을 실시한 오가노이드사이언스는 지난해 11월 사전 검토를 통해 추가 자료에 대한 긍정적인 검토 의견을 확보한 바 있다.

‘ATORM-C’는 기존 세포치료제나 화학 약물과는 차별화되는 차세대 재생치료제로, 환자의 장 조직에서 추출한 줄기세포를 3차원 오가노이드 배양 기술로 제조한 ‘장 오가노이드’를 주성분으로 한다. 기존 치료제가 염증 완화나 증상 지연에 그쳤던 것과 달리, ‘ATORM-C’는 손상된 장 점막 부위에 직접 이식되어 실제 장 상피 세포로 분화하고 조직을 재건하는 것을 목표로 한다. 이는 장의 구조적, 기능적 회복을 돕는 근본적인 조직 재생을 의미한다.

특히 환자 본인의 세포를 활용하는 자가 유래 치료제라는 점에서 면역 거부 반응이 현저히 낮아 안전성과 치료 효과 측면에서 높은 경쟁력을 가질 것으로 기대된다. 추가 비임상 시험을 통해 투여된 오가노이드가 손상된 장 점막 조직을 재생시키고 크론병의 임상 증상을 유의미하게 개선하는 효과를 확인했으며, 장 오가노이드가 손상된 장 점막으로 분화하는 것을 직접 확인함으로써 차세대 줄기세포 치료제로서의 가능성을 입증했다.

이번 ‘ATORM-C’ 임상시험은 국내 최고 수준의 염증성 장질환(IBD) 전문 진료 및 연구 역량을 갖춘 서울아산병원 염증성 장질환 센터에서 진행될 예정이다. 서울아산병원 염증성 장질환 센터는 풍부한 환자 코호트와 다수의 글로벌 임상시험 수행 경험을 보유하고 있으며, 본 임상을 통해 ‘ATORM-C’의 안전성과 초기 유효성을 과학적으로 검증할 계획이다.

유종만 오가노이드사이언스 대표는 “오가노이드 치료제는 새로운 영역의 의약품이므로 규제 기관과의 긴밀한 소통을 통해 데이터의 완성도를 높이는 과정이 중요했다”며, “이번 IND 재제출은 당사의 오가노이드 기술이 실제 의료 현장에 적용될 수 있는 임상적, 기술적 성숙도를 갖추었음을 증명하는 계기가 될 것”이라고 밝혔다.

오가노이드사이언스는 IND 승인 이후 신속하게 환자 투여를 개시할 수 있도록 임상시험 실시기관과의 협력을 완료한 상태다. 장 치료제를 시작으로 침샘, 간, 자궁내막 등 다양한 장기 타겟의 오가노이드 파이프라인 상용화를 가속화하여 글로벌 재생 의학 시장의 패러다임 전환을 이끄는 기업으로 도약하겠다는 포부를 밝혔다.