[헬스코리아뉴스 / 이충만] 스위스 노바티스(Novartis)가 자사의 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제 ‘반라피아’(Vanrafia, 성분명: 아트라센탄·atrasentan)의 국내 도입 가능성을 탐색하고 있다. 머지않아 국내에서 품목허가를 받을 것으로 전망된다.

식품의약품안전처는 구랍 23일 이런 내용을 담은 ‘반라피아’의 치료목적 사용승인을 허가했다. 이번 사용승인은 ‘반라피아’를 2명 이상의 환자를 대상으로 한 임시 투약이다.

이번 치료목적 사용승인에서 눈에 띄는 대목은 노바티스가 직접 ‘반라피아’의 치료목적 사용승인을 신청했다는 것이다.

치료목적 사용승인이란 환자 치료를 위해 아직 허가를 받지 않은 의약품의 임시 사용을 승인하는 제도다. 신청 주체는 전문의와 의약품 개발자로 한정되는데, 통상 전문의가 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 개별 환자 치료용으로 신청하는 경우가 대부분이다.

그러나 간혹 기업들(의약품 개발자)도 신약이 국내에 정식 도입되기 전, 우리나라 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 미리 확인하기 위해 치료목적 사용승인 제도를 활용한다.

실제로 영국 GSK의 골섬유증 치료제 ‘옴짜라’(Omjjara, 성분명: 모메로티닙·momelotinib)는 식약처 허가 이전인 2024년 6월 치료목적 사용승인을 받았고, 이후 같은 해 9월 식약처로부터 정식 허가를 취득했다.

한편, IgAN은 신장에서 혈액이 걸러질 때 면역글로불린A(IgA)가 사구체에 침착되어 염증 반응을 일으키는 희귀 자가면역 질환이다.

‘반라피아’는 수분 재흡수를 억제하는 엔도텔린A 수용체(ETAR)와 사구체 고혈압을 초래하는 안지오텐신 제1형 수용체(AT1R)를 선택적으로 저해하는 약물이다. 이를 토대로 사구체 경화증과 단백뇨를 감소시키는 기전이다.

미국 식품의약국(FDA)은 2025년 4월 ‘반라피아’를 IgAN 치료제로 가속 승인한 바 있다. 당시 허가 근거로 활용된 다국적 3상 임상시험(시험명: ALIGN)은 우리나라에서도 실시됐다. 따라서 이번 사용승인을 계기로 국내에서도 조만간 ‘반라피아’가 승인될 것으로 보인다. [아래 관련기사 참조]