[메디컬투데이=박성하 기자] 에스티큐브는 이달 8일부터 10일까지 미국 캘리포니아 샌프란시스코에서 열린 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2026)에서 '대장암에서 BTN1A1을 표적으로 한 치료 전략의 유효성 예측 및 확인을 위한 중개연구 데이터'를 발표했다고 12일 밝혔다.

이번 학회에서는 BTN1A1 타깃 항체 신약 후보물질인 '넬마스토바트' 관련 연구 초록 1건이 채택됐다. 연구진은 대장암 환자 유래 조직의 면역염색을 통해 진행된 임상 1b상 시험 데이터를 분석했다. 분석 결과, BTN1A1과 핵 YAP1의 동반 발현이 넬마스토바트의 임상적 효과와 상관관계를 가진다는 점이 제시되었다.

연구 초록의 제목은 '환자 선별을 위한 바이오마커로서 BTN1A1 발현 활용: 대장암 환자를 대상으로 한 바이오마커 기반 임상 2상 시험을 뒷받침하는 임상 1b상 환자 면역조직화학 분석 및 임상 결과'이다.

연구팀은 앞선 임상 1상 연구에서 BTN1A1 및 여러 후보 바이오마커의 발현이 넬마스토바트 치료 효과와 관련 있음을 확인한 바 있다. 이를 바탕으로 대장암 임상 1b상에 참여한 6명의 환자 조직에 대한 면역화학염색 및 다중 면역형광분석을 수행하며 이를 통해 넬마스토바트의 치료 반응성이 BTN1A1과 후보 바이오마커(Ki-67, YAP1, SLFN11, CK)들을 발현하는 세포 비율과 어떠한 상관관계를 갖는지 규명하고자 했다.

임상 1b상 결과, 6명의 환자 중 2명은 부분 반응(PR)을, 4명은 종양 감소 상태(SD)를 보였다. 이들 환자군에서 BTN1A1 발현과 치료 반응성 간의 상관관계가 관찰되었다. 특히 면역형광분석 결과, BTN1A1을 발현하는 암세포 중 핵 내 YAP1을 발현하는 세포의 비율 중앙값이 49.89%로 나타났다. 두 바이오마커가 모두 양성인 환자군에서 임상적 혜택 가능성이 더욱 높을 것으로 분석되었다.

에스티큐브 유승한 연구총괄(CSO)은 "대장암 임상 1b상에서 BTN1A1 양성 세포 중 YAP1을 동시에 발현하는 세포 비율이 상대적으로 높은 환자들 중 두 명이 부분 관해(PR)를 경험했다"며, "이는 현재 진행 중인 정밀 의료 기반 임상 전략의 신뢰성을 높이는 데이터"라고 설명했다. 이어 "그간의 연구를 통해 대장암과 폐암에서 BTN1A1과 YAP1을 포함한 여러 바이오마커 후보들이 예측 바이오마커로서 가능성을 가지고 있음을 확인했다"며, "이에 대한 정밀한 예측 모델을 구상하고 있으며, 임상 2상에서의 개발 전략을 정교화하는 동시에 넬마스토바트의 개발 잠재력을 강화해 나갈 것"이라고 덧붙였다.

에스티큐브는 현재 BTN1A1 발현 양성 환자를 대상으로 전이성 대장암 및 비소세포폐암 임상 2상을 진행 중이다. ASCO GI 발표에 이어 오는 1월 12일부터 15일까지 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에 참가하여 넬마스토바트의 글로벌 기술이전 논의를 이어갈 예정이다.