[메디컬투데이=박성하 기자] 희귀질환 알파-만노사이드축적증 환자를 위한 첫 치료제가 국내에 도입됐다.

식품의약품안전처에 따르면 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 ‘람제데주10밀리그램(벨마나제알파)’를 허가했다.

알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다.

이 약은 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충해 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화한다.

종전에는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었으나, 이번 허가에 따라 해당 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.