[의학신문·일간보사=김상일 기자]한국세르비에(대표 올리비에 루쏘)는 표적치료제 '보라니고정(성분명: 보라시데닙)'이 지난 13일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받았다고 밝혔다. 이번 허가는 생검 및 절제 수술 후 40kg 이상, 12세 이상 소아·성인의 IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종·희돌기교종 치료에 적용된다.

보라니고는 IDH 변이 신경교종 치료에 허가된 최초이자 유일한 표적치료제로, 저등급 신경교종 영역에서 약 20년 만에 등장한 새로운 기전의 혁신 신약이다.

IDH는 세포의 정상적인 대사를 조절하는 효소로, 변이가 생기면 종양 성장에 관여하는 물질인 2-HG가 과도하게 생성된다. 보라니고는 변이된 IDH1/2를 억제해 2-HG 수치를 90% 이상 감소시키고, 비정상적인 종양 성장 환경을 정상화하여 치료 효과를 나타낸다.

보라니고는 저등급 신경교종 환자의 질병 진행을 늦추고 발작 위험을 줄이는 등 임상적 의미가 크고 특히 복약 편의성까지 높아 환자들의 사회·가정 복귀에 도움이 될 것으로 기대되는 표적치료제이다.

루쏘 대표는 "보라니고의 국내 허가는 신경교종 치료에서 새로운 가능성을 제시하는 중요한 전환점"이라며 "정밀의학 기반 희귀암 치료 혁신을 통해 환자들의 치료 접근성을 높이고 장기적 치료 환경 개선에 기여하겠다"고 말했다.