[헬스코리아뉴스 / 이창용] 다발골수종 치료를 위한 희귀의약품 신약에 대해 정부 자문 기구가 ‘치료 효과가 부작용 위험보다 크다’며 국내 허가 필요성을 제기했다. 다만 약을 사용하는 과정에서 눈 부작용을 철저히 관리해야 한다는 조건을 달았다.

식품의약품안전처 산하 중앙약사심의위원회(중앙약심)는 지난해 11월 26일 서울 중구에 있는 비즈허브 서울센터에서 회의를 열고, 다발성 골수종 치료제 신약의 안전성과 유효성에 대해 심의했다. 그 결과 참석 위원 8명 가운데 7명이 ‘임상적 유익성이 위해성을 상회한다’는 데 동의했다. 1명은 판단을 보류했다.

해당 약물은 GSK의 다발성골수종 치료 신약 ‘브렌랩주(성분명: 벨란타맙 마포도틴)’이다. 실제로 ‘브렌랩주’는 중앙약심 심의 약 한달 후인 지난해 12월 22일 식품의약품안전처로부터 수입 희귀 신약 허가를 획득했다. 허가받은 적응증은 ‘재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 2차 치료(보르테조밉·덱사메타손과의 병용요법, 포말리도마이드·덱사메타손과의 병용요법)’이다. 다만 식약처가 지난 13일 공개한 회의록에서는 해당 약물명을 명시하지는 않았다.

회의록에 따르면 위원들은 ‘브렌랩주’가 재발성 다발골수종 환자에게 병용요법으로 사용하는 치료제인 만큼, 환자의 치료 선택지를 넓힐 수 있다고 평가했다. 특히 임상시험 결과, 약물 투여군에서 무증상 생존 기간이 연장된 점을 근거로 임상적 유익성이 크다고 판단했다.

회의에서 가장 집중적으로 논의한 부분은 눈과 관련된 부작용이었다. ‘브렌랩주’를 투여한 일부 환자에게서 각막 이상 등 시야 문제를 일으킬 수 있는 ‘안구 독성’이 나타날 수 있다는 점이 우려로 제기됐다.

회의에 참여한 A 위원은 “기저질환으로 각막 이식 등 각막 이상이 있는 환자에 대해서는 신중하게 투여할 필요가 있다”고 밝혔다.

B 위원도 “이 약을 사용할 환자들은 이미 이전 치료 과정에서 신경병증을 겪고 있을 가능성이 높다”며 “여기에 시야 이상이 더해질 경우 낙상 등 안전사고 위험이 크게 증가할 수 있다”고 우려했다.

이에 위원회는 약을 투여하는 동안 매번 투여 전 안과 검사를 해야 한다는 데 의견을 모았다. 결국 위원회 8명 가운데 7명이 ‘브렌랩주’의 임상적 유익성이 위해성보다 크다고 판단했다.

‘브렌랩주’ 허가로 다발골수종 환자들의 치료 선택지는 한층 확대될 전망이다. 다만 실제 사용 단계에서는 약효뿐 아니라 안과 부작용을 얼마나 체계적으로 관리할 수 있는지가 임상 현장의 중요한 과제가 될 것으로 보인다.