[메디컬투데이=박성하 기자] 정밀의료 기반 면역항암제 개발 기업 에스티큐브는 전이성 대장암(mCRC) 환자를 대상으로 진행 중인 BTN1A1 억제제 ‘넬마스토바트’의 1b/2상 임상시험에서 모든 환자 등록을 마쳤다고 15일 밝혔다. 첫 환자 투약 시작 약 7개월 만에 총 61명의 환자 모집을 완료했으며, 본격적인 치료 단계에 돌입했다.

에스티큐브 관계자는 이번 임상시험이 2상 데이터 축적 단계에 진입했음을 알리며, 5개 대학병원에서의 신속한 환자 등록 덕분에 계획된 일정대로 임상이 순조롭게 진행되고 있다고 전했다.

넬마스토바트는 새로운 면역관문인 BTN1A1을 표적으로 하는 계열 내 최초(First-in-class) 면역관문억제제다. 기존 면역항암제에 대한 반응이 제한적인 고형암 중 BTN1A1 발현율이 높은 환자군에서 새로운 치료 가능성을 모색하기 위해 바이오마커 기반 임상 개발이 이루어지고 있다. 현재 전이성 대장암과 비소세포폐암을 주요 개발 적응증으로 삼고 있다.

이번 임상시험은 BTN1A1 종양비율점수(TPS) 50 이상인 3차 치료 이상의 전이성 대장암 환자를 대상으로 넬마스토바트와 TAS-102, 베바시주맙 병용 요법의 효과를 평가한다. 이는 현재 표준 치료법 중 임상 성과가 가장 우수한 TAS-102, 베바시주맙 대비 임상적 이점을 높이는 것을 목표로 한다.

임상 1b상 초기 평가 결과, 넬마스토바트 병용 요법은 우수한 안전성과 내약성을 보였다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 백혈구감소증, 호중구감소증 등 화학요법과 관련된 증상이었으며, 넬마스토바트와의 직접적인 관련성은 관찰되지 않았다.

특히 임상 1b상에 참여한 6명의 환자 전원에게서 종양 감소가 확인되었다. 이 중 2명은 부분반응(PR)을, 4명은 안정병변(SD)을 보였다. BTN1A1 TPS 50 이상 환자군(n=5)에서는 객관적반응률(ORR) 40%(2/5), 질병통제율(DCR) 100%(5/5)를 기록했다. 또한, 대부분의 환자에서 투약 후 6개월 시점의 세 번째 치료 반응 평가에서도 질병 진행 없이 치료 반응이 유지되어, 무진행생존기간(PFS) 6개월 이상 확보 사례가 확인되었다.

회사 관계자는 3차 치료 이상 전이성 대장암 환자의 경우, 기존 치료 옵션의 평균 무진행생존기간 중앙값(mPFS)이 2~3개월에 불과한 것에 비해, BTN1A1 고발현 환자군에서는 항암 효과가 단기 반응에 그치지 않고 안정적으로 유지되고 있다고 설명했다. 이러한 반응의 지속성은 넬마스토바트의 잠재력을 보여주는 중요한 개선 신호라고 덧붙였다. 또한, 현재 임상 2상 평가 대상 환자 중 절반가량이 투약 후 2개월 시점의 첫 종양 평가를 완료했으며, 치료 경과에 따라 데이터는 지속적으로 축적될 예정으로 에스티큐브는 넬마스토바트의 임상적 가치를 입증하는 데 집중하는 한편, 확보된 데이터를 바탕으로 글로벌 기술 이전 및 공동 개발 논의에 속도를 내고 있다고 밝혔다.