[메디컬투데이=박성하 기자] DKSH코리아 헬스케어 사업부가 재생불량성빈혈(AA) 치료제인 로미플레이트주(성분명: 로미플로스팀)의 1차 치료요법 급여 확대를 추진하고 있다고 밝혔다.

현재 로미플레이트주는 면역억제치료에 반응하지 않는 재생불량성빈혈 환자에게 2차 치료요법으로만 급여가 적용되고 있어 이번 급여 확대가 승인되면, 이전에 치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈(SAA) 환자에게 면역억제요법과 병용하여 요양급여 혜택을 받을 수 있게 된다.

재생불량성빈혈은 골수 내 조혈모세포 기능 장애로 적혈구, 백혈구, 혈소판이 모두 감소하는 희귀 혈액 질환으로 국내에서는 서구권에 비해 발병 빈도가 2~3배 높은 것으로 알려져 있으며, 중증 환자의 경우 심각한 감염, 출혈, 빈혈로 생명이 위협받을 수 있어 시기적절한 치료가 매우 중요하다.

표준 치료법인 면역억제요법은 약 50%의 환자에게만 반응을 보여, 치료에 반응하지 않는 환자들은 제한적인 치료 옵션으로 인해 어려움을 겪고 있다. 특히 고령 환자나 조혈모세포 이식이 어려운 환자들에게는 더욱 효과적인 치료 대안이 절실한 상황이다.

로미플레이트주는 혈소판 생성을 촉진하는 트롬보포에틴 수용체 작용제(TPO-RA)인 로미플로스팀의 제품명으로, 2024년 7월부터 치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈 환자를 대상으로 면역억제요법과 병용하는 1차 치료제로 적응증이 확대되었다.

최근 발표된 두 건의 전향적 임상연구 결과에 따르면, 로미플로스팀은 치료 경험이 없는 재생불량성빈혈 환자에게서 유의미한 치료 효과를 입증했다. 표준 면역억제치료(rATG+CsA)에 로미플로스팀을 병용했을 때, 27주차 전체 반응률(CR+PR)은 76.5%로, 기존 면역억제치료 단독의 보고된 반응률(50%)보다 우수했다. 또한, 반응 발현이 비교적 빠르고 장기간 치료 시 반응 지속성이 확인되어, 조혈 회복에 기여할 가능성을 시사했다. 안전성 측면에서는 혈전색전증이나 골수섬유화 위험 증가가 보고되지 않았으며, 일부 관찰된 레티큘린 증가는 경미한 수준으로 임상적 문제는 확인되지 않았다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부는 이러한 임상 연구 결과와 해외 가이드라인을 바탕으로, 2025년 7월 건강보험심사평가원에 이전에 치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈 환자에게 로미플레이트주를 면역억제요법과 병용 투여하는 것에 대한 급여 확대를 신청했으며, 현재 검토가 진행 중이다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부는 지난 1월 16일부터 17일까지 워커힐 서울호텔에서 열린 ‘2026 아시아 골수부전 심포지엄(ABFS 2026)’에 참가했다. 심포지엄 기간 중인 1월 17일 오후에는 오사카 의과대학 우에다 야스타카 교수와 고려대학교안암병원 혈액내과 박용 교수의 좌장 하에 카나자와 대학병원 코헤이 호소카와 교수가 ‘The Role of Romiplostim in the Treatment of Aplastic Anemia: From Refractory Cases to Frontline Strategies’라는 주제로 위성 심포지엄을 진행했다. 이 자리에서 아시아 재생불량성빈혈 환자에게 로미플로스팀이 효과적인 치료 대안이 될 수 있다는 가능성이 소개되었다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부 김한상 대표는 “희귀질환인 재생불량성빈혈 환자들이 치료의 골든타임에 다양한 치료 옵션 중 자신에게 가장 효과적인 방법을 선택할 수 있도록 하는 것이 중요하다”며, “이번 로미플레이트주의 중증 재생불량성빈혈 1차 치료요법 급여 확대를 통해 의료진이 환자에게 맞는 다양한 치료 옵션을 선택할 수 있도록 함으로써, 환자 중심의 최적화된 치료 환경을 만드는 데 기여하고자 한다”라고 밝혔다.