[헬스코리아뉴스 / 이시우] 삼성제약은 20일 자사가 개발 중인 ‘진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’의 조건부 품목 허가를 식약처에 신청했다고 밝혔다.

‘GV1001’는 텔로머라제 기반의 펩타이드 약물이다. 텔로머라제는 염색체 끝에 있는 텔로미어(세포가 분열할 때 염색체를 보호하는 역할)를 길게 만들어 세포가 계속 분열할 수 있도록 한다.

이를 토대로 ‘GV1001’는 주로 생식선 자극 호르몬 수용체(GnRHR)를 활성화시켜 다양한 질환 치료에 활용될 수 있다. 암은 물론, 알츠하이머 치료제로도 적응증이 개발되고 있다. [아래 관련기사 참조]

삼성제약에 따르면, 이번 조건부 허가 신청은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(Progressive supranuclear Palsy Richardson`s Syndrome, PSP-RS) 유형을 적응증으로 한다.

PSP는 뇌피질 및 피질하 조직의 신경섬유 변성을 초래하는 신경 퇴행성 질환으로, 파킨슨병의 일종이다. 운동 능력 및 시력 저하를 비롯해 언어 장애, 인지 능력이 감퇴한다.

이 질환의 원인은 아직 명확하게 밝혀지지 않았다. 다만 여러 연구에 따르면 타우 단백질의 이상 침착, 산화 스트레스에 의한 뇌 조직 손상, 유전 등이 발병 원인으로 추정되고 있다. 이 때문에 PSP에 대한 효과적인 치료법은 없다. 그저 증상 완화를 위한 대증요법을 활용하고 있을 뿐이다.

‘GV1001’는 이러한 미충족 의료 수요를 해결해줄 것으로 기대되는 혁신적 신약후보 물질이다. PSP 환자의 주요 병리 현상은 염증으로 인한 신경 세포 사멸인데, ‘GV1001’는 GnRHR을 활성화시켜 신경 염증 반응을 조절하고 신경 세포를 보호해줄 것으로 전망된다.

실제로 젬백스엔카엘이 지난 2024년 10월 발표한 ‘GV1001’의 2a상 결과에 따르면, ‘GV1001’ 0.56mg 투여군은 PSP-평가 척도 점수가 2.14점이었던 반면, 위약군은 4.8점이었다.

참고로 PSP-평가 척도는 PSP 환자들의 운동 기능, 인지 기능, 자기 관리 능력을 분석하여 점수로 매기는 기준으로, 점수가 낮을수록 증상이 개선되었음을 뜻한다.

조건부 승인을 받은 약물은 정식 품목허가를 받으려면 별도의 임상시험을 진행하여야 한다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 암 등 중증 질환이나 희귀질환 치료제에 대해 2상 임상시험 결과를 근거로 우선 시판을 허가하되, 출시 후 3상 임상시험 결과 제출을 조건으로 허가하는 제도이다.

PSP 치료제 GV1001은 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다. 삼성제약은 조건부 허가 취득 시, 의료 현장에 약물이 신속히 공급될 수 있도록 한다는 계획이다.

삼성제약은 앞서 2025년 12월 젬백스앤카엘과의 기술이전을 통해 한국을 포함한 아시아 주요 4개국에서 PSP 치료제 GV1001의 임상 개발 및 상업화 권리를 확보했다.