[의학신문·일간보사=김정일 기자]JW중외제약은 지난 16일부터 17일까지 그랜드워커힐 서울에서 열린 '아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)'에서 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료 성분인 포스타마티닙(제품명 타발리스)의 임상 결과와 실제 처방 경험이 공유됐다고 26일 밝혔다.

타발리스는 체내 면역 반응에 관여하는 신호전달 단백질인 '비장 티로신 키나아제(Spleen Tyrosine Kinase, Syk)'를 억제해 혈소판 파괴를 저해하는 기전의 혁신신약이다.

미국 라이젤 파마슈티컬이 개발해 2018년 미국 FDA 허가를 받았다. 같은 해 일본 킷세이제약이 라이젤 파마슈티컬로부터 개발 및 상업화 권리를 확보했으며 JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한 계약을 체결했다.

'ABFS 2026'에서 포스타마티닙 임상 결과 등을 발표하는 일본 니혼의과대학 대학원 마사타카 쿠와나 교수. (사진제공=JW중외제약)

ABFS 2026의 ITP 정규 세션으로 진행된 이번 강연에서 일본 니혼의과대학 대학원 의학연구과 마사타카 쿠와나(Masataka Kuwana) 교수는 ITP의 병태생리학적 기전과 포스타마티닙 일본 임상 3상 결과, 시판 후 조사(PMS) 데이터를 발표했다.

쿠와나 교수는 "기존 치료제들이 주로 혈소판 생성을 촉진하는 것과 달리 포스타마티닙은 대식세포 내 신호전달에 관여하는 Syk를 억제해 혈소판 파괴 경로를 차단한다"며 "면역세포의 한 종류인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 독특한 작용기전을 가진다"고 설명했다.

일본 환자 34명을 대상으로 진행된 임상 3상 결과에 따르면 '안정적 혈소판 반응률'은 위약군에서 0%를 기록한 반면 포스타마티닙 투여군에서는 36%를 기록했다. 또한 혈소판 반응을 보인 환자군에서는 투약 초기(2주 이내) 혈소판 수치가 50,000/μL 이상으로 상승하는 경향이 관찰됐으며 1년 이상 안정적인 수치를 유지한 사례도 보고됐다.

쿠와나 교수는 실제 진료 현장에서 600여명의 처방 데이터를 반영한 일본 내 대규모 PMS 중간분석 결과도 공유했다. 중간분석에서는 고령 환자와 다양한 동반질환 환자가 포함된 환경에서도 혈전색전증과 같은 중대한 이상사례 보고가 확인되지 않았고, 기존 TPO 수용체 작용제와 병용 시에도 안전성 프로필이 유사한 수준으로 보고됐다.

JW중외제약 관계자는 "학회 정규 세션에서 공유된 일본 임상 및 실제 처방 데이터는 ITP 환자 치료 전략을 논의하는 데 참고가 될 수 있는 근거"라며 "치료 현장에서의 정보 접근성을 높이고 환자 치료 선택지에 대한 근거 기반 논의가 확대될 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.