[메디컬투데이=박성하 기자] 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스 병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 치료 후보물질 'EN001'에 대해 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정을 신청했다고 27일 밝혔다.

이번 신청은 EN001의 유럽 시장 내 제도적 지원과 사업 권리 기반을 확보하기 위한 전략적 행보로 풀이된다.

이엔셀은 앞서 2025년 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 EN001의 CMT 적응증에 대한 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 당시 FDA 지정은 EN001의 치료제 개발 가능성을 인정받으며 글로벌 규제기관의 검증을 확보했다는 점에서 의미가 크다. 이번 유럽 EMA 신청은 이러한 기존 성과를 바탕으로 EN001의 글로벌 개발 범위와 권리 기반을 확장하기 위한 후속 전략이다.

샤르코-마리-투스 병은 말초신경 손상으로 인해 근력 저하, 감각 장애, 보행 이상 등이 점진적으로 악화되는 희귀 신경질환이다. 현재까지 근본적인 치료 옵션이 제한적이어서 미충족 의료 수요가 높은 질환으로 평가받고 있다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC)를 기반으로 하는 치료제이다. 이엔셀은 초기 계대 세포 운용과 자체 개발한 세포 배양 플랫폼 기술인 'ENCT(ENCell Technology)'를 핵심 차별화 요소로 내세우고 있다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 데 초점을 맞춰 설계되었으며, EN001은 손상된 말초신경 부위로 이동하여 신경 수초 재생을 유도하는 것을 목표로 개발 중이다.

이엔셀은 현재 CMT1A 환자를 대상으로 국내 임상을 진행하고 있으며, 임상 데이터 축적과 제조·품질관리(CMC)의 일관성 확보를 통해 글로벌 시장 진입을 추진하고 있다.

회사 관계자는 "유럽 EMA에 대한 희귀의약품 지정 신청은 EN001의 글로벌 개발 전략을 본격화하는 중요한 단계"라며, "향후 임상 개발 진전과 함께 글로벌 제약사와의 파트너링 및 기술 이전 기회를 지속적으로 검토할 계획"이라고 밝혔다.

EMA의 희귀의약품 지정은 위원회(COMP)의 심사를 거쳐 결정된다. 지정될 경우 과학 자문, 수수료 감면 등 실질적인 개발 지원이 제공되며, 유럽 내에서는 허가 이후 일정 기간 시장 보호 등의 인센티브가 적용된다.