[메디컬투데이=박성하 기자] 한국다이이찌산쿄의 급성 골수성 백혈병(AML) 표적치료제 반플리타??(성분명: 퀴자티닙)가 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다. 이번 허가로 반플리타?榮? FLT3-ITD 변이 양성인 새로 진단받은 성인 환자의 표준 화학요법 병용 및 유지요법으로 사용될 수 있게 되었다.

AML은 전 세계 백혈병 사례의 23.1%를 차지하며, 국내에서는 연간 약 2,000명의 성인이 진단받는다. AML 환자의 약 25%는 FLT3-ITD 변이를 가지고 있으며, 이 변이는 질환 부담을 높이고 생존 기간을 단축시키는 불량한 예후와 관련이 있다.

대한혈액학회 급성골수성백혈병/골수형성이상증후군 연구회 조병식 위원장은 "FLT3-ITD 변이 양성 AML은 예후가 불량한 아형으로, 5년 전체 생존율이 낮은 편"이라며, "반플리타?榮? FLT3-ITD 변이를 선택적으로 표적하는 기전을 통해, 새로 진단된 환자에서 표준 화학요법에 추가하여 유도·공고요법 후 유지요법으로 투여 시 완전 관해 기간과 전체 생존 기간을 연장시키는 것으로 확인되었다"고 설명했다. 이어 "이는 국내 FLT3-ITD 변이 AML 치료 전략에 중요한 변화를 가져올 것으로 기대된다"고 덧붙였다.

반플리타?瑛? 효과와 안전성은 QuANTUM-First 연구를 통해 평가되었다. 이 3상 임상시험에는 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자 539명이 참여했으며, 환자들은 유도·공고 병용요법 후 최대 3년간 유지 단독요법을 받았다.

연구 결과, 반플리타?? 투여군은 위약군 대비 사망 위험이 22% 감소했으며, 전체 생존 기간 중앙값은 31.9개월로 위약군의 15.1개월보다 연장되었다. 이상반응 발생률은 위약군과 유사했으며, 주요 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상반응으로는 발열성 호중구감소증, 호중구감소증, 저칼륨혈증, 폐렴 등이 보고되었다.

한국다이이찌산쿄 김정태 대표이사는 "이번 허가를 통해 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자들에게 새로운 1차 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"며, "앞으로도 더 많은 국내 환자들의 치료 접근성 확대를 위해 노력하겠다"고 밝혔다.

한편, 반플리타?榮? 미국, 유럽, 일본 등에서도 허가받았으며, 2026년 상반기 중 국내 출시될 예정이다.