[메디컬투데이=양정의 기자] AI 기반 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오가 난치성 고형암 치료제 ‘PHI-501’의 국내 임상 1상 첫 환자 등록을 완료하고 본격적인 투약을 시작했다고 29일 밝혔다. 이번 임상 착수는 PHI-501의 블록버스터 신약 잠재력을 바탕으로 한 글로벌 기술 이전 및 공동 개발을 본격화하는 중요한 전환점이 될 것으로 기대된다.

이번 임상 시험은 BRAF, KRAS, NRAS 등 특정 유전자 돌연변이를 가진 진행성 고형암 환자를 대상으로 PHI-501의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 및 유효성을 평가하는 데 중점을 둔다. 특히, 기존 표적 치료제에 대한 반응률이 낮거나 내성이 빈번하게 발생하는 BRAF 돌연변이 고형암, KRAS 돌연변이 대장암, NRAS 돌연변이 흑색종 환자군에 주목하고 있다. 파로스아이바이오는 미충족 의료 수요가 높은 이들 환자군에서 PHI-501의 효능을 입증하여 상업적 기회를 확대하고 글로벌 경쟁력을 강화한다는 계획이다.

임상은 세브란스병원, 삼성서울병원, 칠곡경북대병원에서 진행되며, 임상 1상은 용량 증강 단계(파트 1)와 용량 최적화 단계(파트 2)로 나뉘어 진행된다. 파트 1에서는 진행성 고형암 환자를 대상으로 최대 7개 용량으로 PHI-501을 단계적으로 투약하여 최대 내약 용량(MTD)을 확인한다. 파트 2에서는 안전성검토위원회(SRC)가 선정한 2개 용량에 대해 각각 약 20명의 환자에게 투약하여 최적 용량을 도출한다. 대상 환자에게는 28일 동안 경구 투약 방식으로 약물이 투여된다.

이번 임상 시험은 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월간 진행되며, 예상 종료 시점은 2028년 11월이다. 파로스아이바이오는 지난 6월 식품의약품안전처로부터 PHI-501의 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받은 바 있다.

PHI-501은 전임상 단계에서 기존 BRAF 치료제의 한계점으로 지적되었던 ‘BRAF 야생형 종양에서의 종양 촉진’ 문제를 극복하는 것으로 입증되었다. 또한, pan-RAF와 DDR1을 이중으로 저해하는 차별화된 기전을 통해 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제하는 것으로 나타났다. 파로스아이바이오는 자체 개발한 적응증 확장 모듈 ‘딥리콤(DeepRECOM)’을 활용하여 난치성 대장암, 악성 흑색종, 비소세포폐암 등 다양한 난치성 고형암으로의 적응증 확장을 추진 중이다.

파로스아이바이오의 윤정혁 대표는 “PHI-501은 기존 치료제의 구조적 한계를 뛰어넘는 혁신적인 기전을 바탕으로 국내외 제약사들의 높은 관심을 받고 있다”며, “이번 첫 환자 투약은 20조 원이 넘는 글로벌 난치성 고형암 치료제 시장을 본격적으로 공략하는 중요한 출발점이 될 것”이라고 밝혔다.

한편, 파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 AI 기반 신약 개발 전문기업으로, 자체 개발한 AI 신약 개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용하여 라스모티닙과 PHI-501 등 주요 파이프라인을 개발하고 있다. 우수한 임상 성과를 바탕으로 글로벌 시장 진출에 속도를 내고 있다.