[의학신문·일간보사=정우용 기자] 미국 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 희귀유전성 질환용 유전자치료제 'RGX-111'과 'RGX-121'이 FDA로부터 임상시험 실시보류명령을 받았다.

이는 4년 전 무코다당증 I형 치료를 위해 RGX-111을 투여받은 5세 환자 1명에서 뇌내 종양이 발견되는 심각한 부작용 발생에 따른 조치이다. FDA는 제품과 환자집단의 유사성을 이유로 무코다당증 II형 치료제 RGX-121의 임상시험에 대해서도 중지를 명령했다.

종양의 예비적 유전자분석에서는 PLAG1으로 알려진 원종양 유전자의 과잉발현과 관련된 AAV 벡터 유전체 삽입이 검출된 것으로 확인됐다.리젠엑스바이오는"인과관계는 아직 확립되지 않았으며 영향을 받은 환자는 무증상으로 발달적 진전은 양호한 상태이다"라고 강조했다. 아울러 RGX-111으로 치료받은 다른 9명의 참가자와 RGX-121로 치료받은 32명의 참가자에서는 종양이 보고되지 않았다고 설명했다.

RGX-111과 RGX-121은 리젠엑스바이오가 무코다당증 I형 및 무코다당증 Ⅱ형 치료제로 개발 중인 유전자치료제로, RGX-121은 FDA에 지난해 5월 승인신청이 접수됐으나 FDA로부터 데이터 추가제출을 요구받으면서 심사종료 목표일이 11월 9일에서 올해 2월 8일로 연기된 바 있다.